PolTREG podpisał umowę o współpracy z AZTherapies

PolTREG S.A. podpisał z amerykańską firmą AZTherapies Inc. z Bostonu (AZT) umowę dotyczącą rozwoju i komercjalizacji terapii opartych na komórkach CAR-Treg w leczeniu chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym.

Współpraca z AZTherapies znacząco poszerza pipeline projektów PoTREG-u o bardzo perspektywiczną technologię genetycznie modyfikowanych TREGS i kolejne obszary terapeutyczne oraz istotnie przyspieszy rozwój technologii CAR-Treg dotychczas samodzielnie opracowywanej przez PolTREG.

AZT udziela PolTREGowi wyłącznej licencji na komercjalizację terapii CAR-Treg w zastosowaniu terapeutycznym i profilaktycznym całym świecie oraz licencji na rozwijanie, wytwarzanie oraz używanie terapii CAR-Treg w celu przeprowadzenia badań klinicznych.

PolTREG planuje w I połowie 2023 roku rozpoczęcie badania klinicznego fazy I/II terapii CAR-Treg w leczeniu jednej z chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym (np. stwardnienie zanikowe boczne). Zakończenie badania fazy I/II w obszarze terapii CAR-Treg jest przewidziane na 2025 rok. Potencjał rynku terapii CAR-Treg w leczeniu stwardnienia zanikowego bocznego wynosi ok. 12 mld USD.

W pierwszym etapie PolTREG zamierza ponieść na badania nakłady finansowe nie wyższe niż 3,24 mln USD. Po poniesieniu tych nakładów, wydatki na rozwój terapii CAR-Treg będą ponoszone przez PolTREG oraz mogą być ponoszone przez AZT, z udziałem AZT w całości skumulowanych nakładów na poziomie nie mniejszym niż 20% i nie większym niż 50%.

PolTREG podejmie się uzyskania od Europejskiej Agencji Leków (EMA) lub Amerykańskiej Agencji ds. Żywności i Leków (FDA) zgody na dopuszczenie przynajmniej jednej terapii CAR-Treg do obrotu.

PolTREG i AZT będą wspólnie poszukiwali partnerów wśród firm farmaceutycznych zainteresowanych komercjalizacją terapii CAR-Treg. Za ustalenie warunków komercjalizacji z potencjalnym partnerem będzie odpowiedzialny PolTREG, przy czym na zawarcie umowy wymagana jest zgoda AZT, chyba że udział stron umowy w nakładach na rozwój terapii CAR-Treg będzie równy – wówczas zgodę na zawarcie umowy wyrazić muszą zarówno PolTREG, jak i AZT.

W sytuacji, gdy wartość potencjalnych płatności z tytułu umowy o komercjalizacji terapii CAT-Treg będzie równa lub przekroczy 100 milionów USD (z wyłączeniem opłat licencyjnych naliczanych od przychodów ze sprzedaży leku), AZT będzie zobowiązana do udzielenia zgody na zawarcie umowy.

- Nawiązanie współpracy z AZTherapies jest bardzo ważne dla dalszego rozwoju terapii CAR-Treg, który dotychczas prowadziliśmy samodzielnie w ramach platformy Treg 2.0. Zyskujemy przede wszystkim dostęp do bardzo perspektywicznej technologii modyfikacji genetycznej tregów, którą w przeciwnym razie musielibyśmy opracowywać sami, co z pewnością trwałoby kilka lat dłużej. Zawarcie umowy stanowi ukoronowanie kilkumiesięcznego badania due diligence i było poprzedzone podpisaniem listu intencyjnego w październiku tego roku. Warto podkreślić, że inicjatywa nawiązania współpracy wyszła od AZT, która chce wspólnie z nami rozwijać i komercjalizować terapię CAR-Treg. Po podpisaniu umowy Poltreg otrzymał wyłączną licencję na komercjalizację technologii CAR-Treg rozwijaną do tej pory w AZTherapies oraz licencję na prowadzenie dalszego rozwoju badań klinicznych nad wykorzystaniem komórek regulatorowych w leczeniu chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym i zapalnym (m.in. stwardnienie zanikowe boczne). Dodatkowo niezwykle ważnym elementem dla Poltregu jest przyszłe wsparcie AZT w obszarze komercjalizacji wyników wspólnych badań, ze względu na duże doświadczenie biznesowe jej założyciela – dr Davida R. Elmaleh’a, wybitnego naukowca, odkrywcy i przedsiębiorcy oraz kluczowych osób w radzie naukowej, takich jak prof. Megan Levings (pierwszy opis CAR-TREGS) czy prof. Vijay Kuchroo (pionier badań w zakresie roli zapalenia w patogenezie chorób neurologicznych), a także George Alex - CEO AZTherapies - inwestora i doradcy transakcyjnego z ponad 35-letnim doświadczeniem w biotechnologii - mówi prof. dr. hab. n. med. Piotr Trzonkowski, prezes zarządu, współzałożyciel i akcjonariusz PolTREG S.A.

Technologia rozwijana przez AZT dotyczy terapii chorób neurologicznych o podłożu autoimmunologicznym opartych na komórkach CAR-Treg, tj. limfocytach T regulatorowych zmodyfikowanych metodami inżynierii genetycznej w celu wytworzenia sztucznego receptora CAR skierowanego przeciw komórkom glejowym. Ekspresja tych receptorów w limfocytach T regulatorowych doprowadza do migracji tych komórek do centralnego układu nerwowego i wygaszania tam zmian zapalnych oraz aktywacji procesów regeneracyjnych. W ten sposób mogą być leczone wszystkie choroby, w których istnieje komponenta zapalna: stwardnienie rozsiane, stwardnienie zanikowe boczne, otępienie czołowo-skroniowe, postępujące porażenie nadjądrowe, choroba Alzheimera, choroba Parkinsona lub pląsawica Huntingtona.
Drugim elementem technologii rozwijanej do tej pory przez AZT jest celowane blokowanie ekspresji receptorów HLA, co prowadzi do akceptacji leukocytów T regulatorowych w układzie alogenicznym. Po takim przygotowaniu limfocyty mogą zostać podane każdemu pacjentowi, nie tylko w układzie autologicznym. Tak przygotowany lek może stać się terapią ‘off-the-shelf’, tj. komórki wyhodowane od jednego dawcy mogłyby być podawane wielu różnym biorcom.

PolTREG zakończył w listopadzie publiczną ofertę akcji i z emisji akcji pozyskał od inwestorów prawie 100 mln zł (brutto), które zostaną przeznaczone na finansowanie kluczowych celów strategicznych spółki, m.in. finansowanie badań klinicznych terapii komórkowych w leczeniu cukrzycy typu 1 i stwardnienia rozsianego oraz rozwój platformy Treg 2.0 (antygenowo specyficzne Tregi oraz CAR-TREGs, które będzie rozwijał wspólnie z AZTherapies, jednym ze światowych liderów w tym obszarze), a także na finansowanie budowy własnego centrum badawczo-rozwojowego i nowego laboratorium produkcyjnego przeznaczonego do komercyjnej produkcji preparatów TREGS w Gdańsku.

- Obecnie przygotowujemy się do debiutu na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie, który jest zaplanowany na 23 listopada. Sektor biotechnologiczny w Polsce i na świecie rozwija się bardzo dynamicznie i jeszcze przyspiesza. Coraz więcej firm pracuje nad przełomowymi lekami oraz terapiami, a terapie komórkowe i genowe są w centrum uwagi inwestorów na świecie. W zeszłym roku firmy zajmujące się rozwojem tych terapii zebrały 20 mld USD, a w pierwszym półroczu tego roku już 14 mld USD. Wejście na giełdę i pozyskanie finansowania to dla nas możliwość dalszego dynamicznego rozwoju – mówi Mariusz Jabłoński, członek zarządu PolTREG S.A.

O spółce PolTREG:

PolTREG jest jedną z najbardziej zaawansowanych na świecie firm w pracach nad terapiami komórkowymi TREGS (szansa na terapię first-in-class w cukrzycy typu 1 oraz status przełomowej terapii w stwardnieniu rozsianym) – badania kliniczne fazy I/II w cukrzycy typu 1 oraz fazy I w rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego zakończyły się bardzo obiecującymi wynikami potwierdzającymi bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkami TREGS.

Spółka przeprowadziła procedurę Scientific Advice z Europejską Agencją Leków (EMA) i obecnie wraz z renomowanym CRO Parexel przygotowuje badanie fazy II/III w leczeniu pacjentów ze świeżo zdiagnozowaną cukrzycą typu 1. Badanie rozpocznie się w 2022 roku.

Drugim, równolegle prowadzonym badaniem w cukrzycy typu 1 będzie badanie fazy I/II polegające na identyfikacji i leczeniu w okresie przedobjawowym osób obarczonych ryzykiem zachorowania na cukrzycę typu 1.

Kolejnym badaniem klinicznym prowadzonym przez PolTREG będzie badanie fazy I/IIa w leczeniu pacjentów ze stwardnieniem rozsianym. Rozpoczęcie badania zaplanowane jest na 2022 rok.

W połowie 2024 r., po uzyskaniu wyników śródokresowych z badań klinicznych w cukrzycy i uzyskani wyników końcowych z badań w stwardnieniu rozsianym, Spółka zamierza nawiązać współpracę z partnerem branżowym w celu kontynuacji badań klinicznych i komercjalizacji projektów zarówno w obszarze cukrzycy, jak i stwardnienia rozsianego.

Dalszy potencjał wzrostu Spółki będą budowały nowe generacje Tregów (Treg 2.0 – antygenowo specyficzne Tregi oraz CAR-TREGs, których rozwój będzie prowadzony wspólnie z AZTherapies, jednym ze światowych liderów w tym obszarze) i nowe obszary terapeutyczne (IBD – nieswoiste zapalenie jelit, RZS – reumatoidalne zapalenie stawów i inne).

PolTREG powstał w 2015 roku jako spin-off z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego w celu kontynuacji programu naukowego, w którym prowadzono badania i próby kliniczne w cukrzycy typu 1 u dzieci. Badania kliniczne z wykorzystaniem limfocytów TREGS w tej chorobie rozpoczęły się w 2010 roku i były prowadzone m.in. przez twórców metody, założycieli i znaczących akcjonariuszy Spółki: prof. dr. hab. n. med. Piotra Trzonkowskiego, prof. dr. hab. n. med. Małgorzatę Myśliwiec oraz prof. dr. hab. n. med. Natalię Marek-Trzonkowską. Rozwijane przez PolTREG w kolejnych latach badania fazy I/II w cukrzycy typu 1 oraz fazy I w rzutowo-remisyjnej postaci stwardnienia rozsianego zakończyły się bardzo obiecującymi wynikami potwierdzającymi bezpieczeństwo i skuteczność terapii komórkami TREGS.

Źródło: Spółka