Pure Biologics, innowacyjna firma biotechnologiczna dysponująca własnymi platformami do wyszukiwania nowych leków biologicznych oraz tworząca terapie pozaustrojowe oparte o przeciwciała i aptamery, zmodyfikowała plan rozwoju w projekcie PB004, wprowadzając przeprowadzenie fazy 0, w ramach której już na samym początku rozwoju klinicznego planuje uzyskać pierwsze, istotne informacje nt. efektywności związku.
Uzyskanie wyników fazy 0 pozwoli nawet dwa lata szybciej (niż w przypadku klasycznego podejścia, opartego na fazie I i II badań klinicznych) uzyskać pierwsze informacje o efektywności związku u ludzi. Jednocześnie dane te uzyskane zostaną przy znacząco niższych (niż w przypadku klasycznego podejścia) nakładach finansowych.
Takie podejście pozwoli znacząco przyspieszyć wzrost wartości projektu z punktu widzenia przyszłego partneringu oraz uzyskać istotną przewagę konkurencyjną. Rozpoczęcie fazy 0 w projekcie PB004 zaplanowane jest na IV kw. 2023 r.
Jednocześnie Pure Biologics zadecydowało o udoskonaleniu konstruktu rozwijanego potencjalnego leku, dzięki czemu spodziewa się uzyskania lepszych wyników w rozwoju klinicznym.
Spółka uzyskała zgodę Narodowego Centrum Badań i Rozwoju na zmianę zakresu, harmonogramu i budżetu projektu. Zgodnie z podpisanym aneksem, koszty w projekcie spadną z 40,4 do 38,6 mln zł, a wkład własny Spółki zostanie zredukowany o ponad 0,7 mln zł.
Badanie kliniczne fazy 0 będzie polegało na podaniu pacjentom mikrodawek kandydata na lek bezpośrednio do guzów nowotworowych, co pozwoli potwierdzić mechanizm działania cząsteczki PB004 w złożonym mikrośrodowisku guza oraz lepiej oszacować potencjalną skuteczność kandydata na lek w terapii przeciwnowotworowej.
- Dane zebrane w warunkach zbliżonych do rzeczywistych w kontekście zamierzonego zastosowania leku pozytywnie wpłyną na potencjał komercyjny projektu. Po pierwsze, potencjalny partner przystępując do transakcji będzie miał dostęp do pierwszych danych wykazujących efektywność PB004 u ludzi. Po drugie, wyniki będą pomocne przy projektowaniu kolejnych faz badań klinicznych, bez powodowania opóźnień w projekcie – tłumaczy dr Niina Veitonmäki, Kierownik projektu PB004.
Wyniki fazy 0 dostarczą Spółce cennych z punktu widzenia dalszego rozwoju leku danych, takich jak dane farmakodynamiczne, farmakokinetyczne i analiza biomarkerów. Dzięki temu już na wcześniejszym etapie projektu, niższym kosztem uzyskana zostanie znaczna przewaga konkurencyjna.
Wdrożenie badania fazy 0, jako pierwszego kroku w rozwoju klinicznym projektów immunoonkologicznych, jest zgodne ze strategią inteligentnego rozwoju klinicznego Pure Biologics, zakładającą pozyskiwanie cennych danych farmakodynamicznych na wczesnym etapie rozwoju cząsteczek, celem zmniejszenia ryzyka niepowodzenia późniejszych, kosztownych etapów klinicznych oraz istotnego zwiększenia wyceny projektów na wczesnym etapie rozwoju klinicznego.
- Związki biologiczne statystycznie charakteryzują się lepszym profilem bezpieczeństwa niż cząsteczki chemiczne. Jednocześnie statystyki dla obszaru immunoonkologii wskazują na wyższe prawdopodobieństwa sukcesu w poszczególnych fazach rozwoju klinicznego niż w przypadku leków tradycyjnych. Dlatego też istnieje wysoka szansa, że PB004 przeszedłby pomyślnie pierwszą fazę badań klinicznych, w których badane jest przede wszystkim bezpieczeństwo, i dopiero w drugiej fazie badań uzyskalibyśmy pierwsze dane o efektywności. Wiedzą to również firmy farmaceutyczne, w związku z czym podpisując umowy partneringowe na tego typu związki, mają mocne argumenty w negocjacjach. Dlatego myśląc o wczesnym partneringu dla PB004 chcemy mieć w ręku wstępne dane potwierdzające efektywność naszej cząsteczki u ludzi, tak aby maksymalizować wartość potencjalnej transakcji – tłumaczy dr Filip Jeleń, współzałożyciel, istotny akcjonariusz i Prezes Zarządu Pure Biologics.
Jednocześnie Spółka zadecydowała o zmianie formatu molekularnego kandydata na lek, co wynika z rezultatów badań własnych Pure Biologics, a także obserwacji doniesień rynkowych. Spodziewany schemat dawkowania będzie przypuszczalnie wymagał dłuższego okresu półtrwania leku, niż możliwy do uzyskania dla pierwotnie proponowanego formatu BIKE (bispecific killer engager). Kwestię tę adresuje wprowadzony w ramach aneksu udoskonalony format molekularny.
- Zaproponowany nowy konstrukt ma pozwolić uzyskać dłuższy czas półtrwania związku w organizmie, ze względu na molekularne właściwości cząsteczki. Długoterminowo spodziewamy się, że przyczyni się to do uzyskania lepszych parametrów rozwijanego leku – wyjaśnia dr Niina Veitonmäki.
Projekt PB004, wchodzący w skład portfolio rozwoju leków biologicznych Spółki, dotyczy rozwoju nowej cząsteczki terapeutycznej w formacie nieklasycznego przeciwciała, które ma stymulować odpowiedź immunologiczną komórek NK wobec komórek guza ekspresjonujących antygen nowotworowy ROR-1, prowadząc do bezpośredniego ich zabijania na drodze mechanizmu ADCC (ang. antibody-dependent cellular cytotoxicity). Cząsteczka PB004 rozwijana jest w kierunku leczenia guzów litych, w tym potrójnie negatywnego raka piersi, jak również w kierunku leczenia wybranych nowotworów hematologicznych, w tym m.in. przewlekłej białaczki limfocytowej.
O Pure Biologics:
Pure Biologics jest biofarmaceutyczną firmą koncentrującą się na odkrywaniu i rozwijaniu leków biologicznych oraz opracowywaniu terapii pozaustrojowych. Działa w obszarze immunoonkologii, autoimmunologii oraz neurologicznych chorób rzadkich, prowadząc badania z wykorzystaniem własnych, opatentowanych platform technologicznych do selekcji cząstek aktywnych – przeciwciał i aptamerów. Spółka realizuje już pierwsze badania na zwierzętach w projektach PB001 i PB002. W 2022 r. w przedklinicznych badaniach koncepcyjnych na zwierzętach znaleźć ma się większość z jej projektów.
Pure Biologics zadebiutowała na rynku NewConnect pod koniec 2018 r. W grudniu 2020 r. Spółka przeniosła notowania na rynek regulowany GPW.
Źródło: Spółka, #PUR
