Pacjenci otrzymują pierwszą terapię CAR-T wyprodukowaną w Polsce
FamiCordTx S.A. ogłasza, że jako pierwsza polska firma opracowała, we współpracy z międzynarodowym partnerem, metodykę wytwarzania i klinicznego zastosowania immunoterapii nowotworów CAR-T z wykorzystaniem genetycznie modyfikowanych limfocytów T (Tarcidomgen Kimleucel). Pacjenci otrzymali terapię w ramach badania klinicznego CARLA, prowadzonego w wiodących ośrodkach hematologicznych w Warszawie i Gdańsku.
Technologia CAR-T (chimeric antigen receptor T) umożliwia leczenie pacjentów cierpiących na białaczkę (ALL) i chłoniaka (DLBCL), którzy wcześniej nie mieli skutecznych opcji terapeutycznych. Polega ona na modyfikacji genetycznej limfocytów T pobranych od pacjenta, które następnie są mu ponownie wprowadzane do organizmu. Zmodyfikowane limfocyty precyzyjnie rozpoznają i niszczą komórki nowotworowe po jednorazowym podaniu. Cały proces wymaga zaawansowanej technologii i odpowiednich zapleczy produkcyjnych. Do tej pory takie produkty wytwarzane były tylko poza granicami Polski.
FamiCordTx rozpoczął prace nad technologią CAR-T w 2020 roku. Strategia firmy od początku zakładała budowanie niezależności technologicznej. Dlatego też, oprócz typowej dla sektora biotechnologicznego działalności badawczej, podjęto decyzję o stworzeniu własnych procedur wytwarzania i testowania zarówno wektorów wirusowych, jak i modyfikowanych limfocytów CAR-T, zgodnie z zasadami Dobrej Praktyki Wytwarzania (GMP). Opracowaną technologię wdrożono w Zakładzie Produkcji Farmaceutycznej Polskiego Banku Komórek Macierzystych (większościowy akcjonariusz FamiCordTx), gdzie na podstawie zezwolenia Głównego Inspektora Farmaceutycznego (GIF) wyprodukowano produkty CAR-T na potrzeby badania klinicznego.
Zdaniem Tomasza Nocuńa, Prezesa Zarządu Spółki, trwające badanie kliniczne to niezwykle ważny etap w rozwoju firmy: „Badanie kliniczne potwierdziło nasze kompetencje merytoryczne, technologiczne i organizacyjne w zakresie przedklinicznego i klinicznego rozwoju terapii CAR-T. Tak szybki postęp był możliwy dzięki kompleksowemu zapleczu produkcyjno-badawczemu dla terapii komórkowych i genowych zbudowanemu przez Polski Bank Komórek Macierzystych. Połączony potencjał obu firm pozwala nam z dużym optymizmem patrzeć w przyszłość”. Dr hab. Tomasz Kolanowski, Dyrektor Naukowy i Członek Zarządu FamiCordTx, dodaje: „To znaczący sukces zespołu FamiCordTx i współpracujących z nami jednostek naukowych. Nasz produkt, Tarcidomgen Kimleucel, bazuje na uniwersalnej technologii, może być wdrażany w różnych zakładach produkcyjnych i wykorzystywany do opracowywania wielu innych produktów, gdzie substancją czynną są genetycznie modyfikowane limfocyty T. W oparciu o nią rozwijamy kolejne terapie, w tym platformę allogeniczną, której celem jest stworzenie produktów CAR gotowych do natychmiastowego podania pacjentom onkologicznym. Byłby to prawdziwy przełom w tej klasie terapii”.
Pierwsze podanie CAR-T w ramach badania klinicznego CARLA miało miejsce w lipcu 2023 roku. Wstępne wyniki z grupy czterech pacjentów onkologicznych wskazują na pożądany profil bezpieczeństwa terapii oraz obiecujące parametry skuteczności: w organizmach pacjentów obserwowano obecność komórek CAR-T, czemu korelował brak komórek nowotworowych we krwi obwodowej. Pacjenci leczeni byli w ramach badania klinicznego prowadzonego w Warszawskim Uniwersytecie Medycznym oraz Gdańskim Uniwersytecie Medycznym. „W naszej klinice podajemy produkty CAR-T od dwóch lat. To ogromny postęp dla pacjentów hematoonkologicznych. Cieszymy się, że możemy uczestniczyć w tym pionierskim projekcie w Polsce” – mówi prof. Grzegorz W. Basak, Kierownik Kliniki Hematologii, Transplantologii i Chorób Wewnętrznych CSK UCK WUM. Prof. Jan Zaucha, Kierownik Kliniki i Katedry Hematologii i Transplantologii Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, kierował drugim zespołem lekarzy, który z powodzeniem zastosował produkt FamiCordTx.
Technologia została z powodzeniem wdrożona w Wytwórni Produktów Leczniczych Terapii Zaawansowanych Polskiego Banku Komórek Macierzystych. „Produkcja produktów CAR-T dla FamiCordTx to kamień milowy w naszym rozwoju. Od ponad 20 lat dostarczamy komórki macierzyste i zaawansowane produkty terapii komórkowej do leczenia. Teraz nasza oferta rozszerza się o produkty terapii genowej. Liczymy, że w ramach działalności CDMO (contract manufacturing) pozyskamy nowych klientów z Polski i z zagranicy. W przyszłości chcemy umożliwić klientom bankującym krew pępowinową produkcję takiego produktu z zdeponowanej krwi” – mówi Jakub Baran, Prezes Zarządu PBKM.
FamiCordTx prowadzi również prace badawczo-rozwojowe w projekcie CARinclusive – innowacyjnym podejściu do tworzenia produktów CAR-T z krwi pępowinowej, współfinansowanym przez Agencję Badań Medycznych. Oczekiwanym rezultatem tego projektu jest zwiększenie dostępności tego typu terapii dla większości polskich pacjentów z nowotworami krwi. Zarząd FamiCordTx jest dobrej myśli: „Chcemy rozwijać terapie, które będą przyszłością leczenia chorób nowotworowych, bardziej dostępne dla pacjentów i pozwolą firmie dołączyć do grona najbardziej innowacyjnych firm biotechnologicznych w Europie” – mówią Tomasz Nocuń i Tomasz Kolanowski.
FamiCordTx to polska firma biotechnologiczna opracowująca nowoczesne immunoterapie oparte na genetycznie modyfikowanych komórkach układu odpornościowego. Technologia komórek z chimerycznym receptorem antygenowym (CAR-T) jest obecnie najbardziej zaawansowaną metodą terapii nowotworów w praktyce klinicznej. Łączy ona w sobie dwa koncepty: terapię komórkową wykorzystującą naturalne właściwości limfocytów do rozpoznania i niszczenia komórek oraz inżynierię genetyczną, która pozwala na wyposażenie ich w specjalnie zaprojektowany receptor do precyzyjnego/wybiórczego rozpoznania komórek nowotworowych.
Terapia CAR-T jest najczęściej stosowana w leczeniu nowotworów krwi wywodzących się z komórek B, w tym przewlekłej białaczki limfoblastycznej i chłoniaków, a także szpiczaka mnogiego. Potencjalne zastosowania terapii CAR-T wykraczają poza hematologię i onkologię i obejmują choroby autoimmunologiczne, stany zapalne, guzy lite i HIV.
Grupa FamiCord jest największym bankiem krwi pępowinowej w Europie i trzecim co do wielkości bankiem krwi pępowinowej na świecie. Oferuje usługi bezpośrednio i pośrednio w 31 krajach. W 15 laboratoriach zmagazynowanych jest ponad 860 000 próbek krwi pępowinowej i tkanek. Do tej pory przeprowadzono 149 przeszczepów krwi pępowinowej, a wielu innych pacjentów otrzymało preparaty ATMP wytworzone w zakładach produkcyjnych produktów leczniczych grupy. Grupa FamiCord jest stabilnym partnerem i bankiem krwi o znaczeniu międzynarodowym.