Molecure u progu przełomu w leczeniu chorób zapalnych i włóknieniowych
Komunikat od Molecure SA
Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna na etapie badań klinicznych, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje translacyjne mRNA w terapii nieuleczalnych chorób, dokonała aktualizacji swojego portfolio programów badawczych, koncentrując się na najbardziej obiecujących projektach klinicznych: OATD-01 i OATD-02 oraz przedklinicznym projekcie USP7 i platformie mRNA.
Ograniczenie liczby projektów, które są we wczesnej fazie ma na celu bardziej efektywne zarządzanie zasobami i koncentrację na programach klinicznych, które mają największy potencjał komercyjny. Jednocześnie Molecure kontynuuje dobrze rokujące projekty przedkliniczne, jak USP7 i projekty wczesne w platformie mRNA, w której Spółka wykorzystuje sztuczną inteligencję (AI) do wirtualnego screeningu i optymalizacji leków celujących w mRNA.
„Podjęliśmy decyzję o aktualizacji naszego pipeline badawczego, koncentrując zasoby i starania na rozwoju i komercjalizacji projektów, które przyniosą największy wzrost wartości Spółki, przyczyniając się do realizacji naszej misji. Jesteśmy coraz bliżej osiągnięcia przełomowego etapu w rozwoju OATD-01 w badaniach klinicznych drugiej fazy, jednocześnie zmierzając do wyznaczenia maksymalnej tolerowalnej dawki leku (MTD) i/lub rekomendowanej dawki w fazie II (Ph2RD) dla OATD-02. Obie cząsteczki podawane są pacjentom z sarkoidozą płucną i pacjentom onkologicznym odpowiednio w II i I fazie badań klinicznych. Postępy w obu badaniach powinny w nadchodzącym roku wzmocnić zainteresowanie ze strony strategicznych partnerów.
Ogromny potencjał wartości widzimy szczególnie w projekcie OATD-01, który dzięki unikalnemu i pionierskiemu mechanizmowi działania – blokowaniu aktywności chitynaz - ma szansę stać się terapią w obszarze niezaspokojonych potrzeb medycznych i chorób, które dotykają coraz większą część społeczeństwa. Zgromadzony przez nas ogromny zasób przekonujących danych przedklinicznych – naszych i partnerów oraz danych literaturowych potwierdza, że podwyższona ekspresja chitynazy prowadzi do nadmiernej aktywności makrofagów, odpowiadającej z kolei za indukcję wielu poważnych schorzeń, w tym sarkoidozy i MASH. Molecure jest zdecydowanym liderem i pionierem w rozwoju inhibitorów chitynaz i jako jedyni na świecie wprowadziliśmy taki związek do badań klinicznych, aktualnie na etapie proof of concept in human, badany u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. Wstępne potwierdzenie skuteczności naszego związku chcemy zobaczyć dzięki danym z interim analysis, którą planujemy na 3Q 2025 r.
Niezwykle atrakcyjnym obszarem terapeutycznym i komercyjnym jest szczególnie choroba MASH, czyli stłuszczeniowa choroba wątroby związana z zaburzeniami metabolicznymi. Tylko w ciągu ostatnich kilkunastu lat wskaźnik zapadalności na tę chorobę wzrósł kilku- a nawet kilkunastokrotnie, a wartość globalnego rynku w roku 2032 prognozowana jest na ponad 25 mld USD. Pozytywne dane potwierdzające skuteczność w części mechanizmów odpowiadających za procesy chorobotwórcze MASH i zatwierdzenie w tym roku pierwszego leku w tym wskazaniu, opracowanego przez Madrigal, przyczyniły się do ponad 4-krotnego wzrostu wartości rynkowej tej spółki oraz spowodowały istotny wzrost zainteresowania MASH wśród big pharmy i dużych firm biotechnologicznych. Jesteśmy zdeterminowani, aby wykorzystać potencjał naszej cząsteczki i nasze mocne dane do rozwoju właśnie w tym wskazaniu, dlatego chcemy pozyskać partnera, który wesprze nasze badania od strony finansowej, jak i dodatkowo wzmocni naszą ekspertyzę w obszarze chorób metabolicznych. Jesteśmy przekonani, że sukces w II fazie badań klinicznych w jednym, a tym bardziej w obu wskazaniach (MASH i sarkoidoza) doprowadzi do zwielokrotnienia wartości naszej flagowej cząsteczki, a tym samym i Molecure” – mówi Marcin Szumowski, Prezes Zarządu, współzałożyciel i akcjonariusz Molecure S.A.
Molecure rozwija także najbardziej obiecujące programy przedkliniczne. W projekcie USP7, m.in. dzięki współpracy z Avicenna Biosciences, Spółka pokonała wyzwania związane z optymalizacją parametrów lekopodobnych dla związków wiodących (ang. drug-like properties), a ponadto opracowuje zmienioną formulację leku. W efekcie tych prac na początku 2025 r. planowane jest wyznaczenie kandydata do oficjalnego rozwoju przedklinicznego, a następnie intensyfikacja rozmów partneringowych. Warto przypomnieć, że w 2023 r. firma Exelixis nabyła wyłączną globalną licencję od Insilico Medicine na rozwój i komercjalizację inhibitora USP1 (zidentyfikowanego dzięki platformie AI), stanowiącego cel molekularny w mechanizmach syntetycznej letalności. Płatność up-front w tej transakcji wyniosła 80 mln USD.
Z kolei w programie mRNA Spółka jest na dobrej drodze do wyboru wiodących związków dla dwóch celów mRNA, dla których w ciągu ostatnich 12 miesięcy osiągnęła etap proof-of-concept in vitro, potwierdzając zdolność małych cząsteczek do wiązania się z fragmentami mRNA i skuteczność w hamowaniu translacji patogennych białek. Priorytetami Spółki w tym obszarze, po uzyskanej już pierwszej walidacji skuteczności metodologii i wygenerowaniu funkcjonalnych in vitro cząsteczek, jest wyłonienie związków wiodących oraz zawarcie umów o usługowej współpracy komercyjnej lub umowy partneringowej.
Zdolność Molecure do komercjalizacji projektów na wczesnym etapie została udowodniona dzięki transakcji z amerykańską firmą biotechnologiczną Ocean Biomedical, Inc. (NASDAQ: OCEA) w programie YKL-40. 15 października 2024 r. Spółka zawarła z amerykańskim partnerem wyłączną umowę licencyjną obejmującą sprzedaż praw do cząsteczek z programu YKL-40, w tym wiodącego związku OAT-3912, rozwijanego wcześniej przez Molecure na etapie wczesnego discovery oraz drugiego patentu na molekularny test przesiewowy, pozwalający na kontynuację programu badawczego. Potencjał wpływów dla Molecure przy założeniu osiągnięcia kamieni milowych w rozwoju programu przez Ocean Biomedical oraz wprowadzania leku na rynek, zgodnie z formułą „bio-dollar value”, określono na ok. 32 mln USD.
Dostrzegając największy potencjał komercyjny w programach klinicznych, Molecure ograniczyło liczbę aktywnych programów w fazie discovery, zamykając najmniej perspektywiczny program realizowany dotychczas we współpracy z University of Michigan i Michigan State University (projekt celujący w nieujawnioną ścieżkę sygnałową kluczową dla rozwoju włóknienia; Molecure podejmie kroki zmierzające do bezkosztowego zakończenia współpracy) Ponadto tymczasowo zawieszone zostały działania rozwojowe w projekcie USP21.
Nakłady Molecure na ukończenie obu badań klinicznych oraz kontynuację rozwoju najbardziej obiecujących projektów wczesnego etapu w okresie od 4Q 2024 do końca 2025 roku wyniosą ok. 95 mln zł, w tym:
• Programy fazy klinicznej – ok. 40 mln zł
• Programy discovery i rozwoju przedklinicznego (w tym narzędzia AI) – ok. 16 mln zł
• Platforma mRNA (w tym narzędzia AI) – ok. 23 mln zł
• Koszty ogólne i administracyjne, w tym business development i IR – ok. 16 mln zł.
Równolegle z ograniczeniem pipeline Molecure nastąpiło również zmniejszenie zatrudnienia w obszarze trzech wczesnych programów, co do końca września b.r. przełożyło się na oszczędności w wysokości ponad 3 mln zł, natomiast do końca 2025 r. łączne planowane oszczędności z tego tytułu wyniosą ok. 13 mln zł.
Biorąc pod uwagę posiadane środki pieniężne Molecure (28,6 mln zł na koniec września br.) w celu ukończenia obu badań klinicznych oraz kontynuacji rozwoju najbardziej obiecujących projektów wczesnego etapu, Spółka szacuje zapotrzebowanie na środki na ok. 70 mln zł. W celu pozyskania środków Molecure zamierza wykorzystać cztery możliwe źródła finasowania: przychody z transakcji takie jak płatność (płatności) początkowa (up-front) z tytułu jednej lub większej liczby umów partneringowych, granty i dotacje oraz emisje akcji i/lub instrumentów dłużnych
Podsumowanie danych finansowych w 1-3Q 2024 r.*
◦ Przychody operacyjne w wysokości 1,1 mln zł (obejmujące dotację z NIH oraz przychód z tytułu ulgi na innowacyjnych pracowników), wobec 3,3 mln zł za 1-3Q 2023 r.
◦ Koszty operacyjne wyniosły 22,8 mln zł w porównaniu do 25,2 mln zł za 1-3Q 2023.
Koszty operacyjne za okres 9 miesięcy 2024 roku były niższe r/r o kwotę 2,4 mln zł, na co wpłynęły niższe nakłady na programy we wczesnych fazach rozwoju (o 1,3 mln zł), a także niższe koszty usług doradczych, w tym prawnych (o 1,0 mln zł).
◦ Strata netto wyniosła 20,8 mln zł w porównaniu do 18,4 mln zł za analogiczny okres 2023 r.
◦ Na dzień 30 września 2024 roku Molecure dysponowało środkami pieniężnymi w wysokości 28,6 mln zł. Dodatkowo zakontraktowane finansowanie z grantów na kolejne lata wynosi ponad 32 mln zł. Spółka planuje pozyskiwać kolejne dotacje na projekty w ramach rozwijanego pipeline programów klinicznych i przedklinicznych.
*Dane porównawcze dotyczące okresu 1-3Q 2023 zostały przekształcone do porównywalności w związku ze zmianą polityki rachunkowości.
Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.
Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan, Trinity College Dublin (TCD) oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).
Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc oraz MASH, znajdujące się na etapie II fazy badań klinicznych.
Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1 kwartale 2023 r.
Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).
Źródło: Molecure SA