Strategiczne decyzje oraz postępy w rozwoju kluczowych projektów klinicznych Molecure w 2024 r.
Komunikat od Molecure SA
Spółka Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz funkcje mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport roczny za 2024 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/
Komentarz Marcina Szumowskiego, Prezesa Zarządu Molecure S.A.
„Ubiegły rok był dla Molecure okresem intensywnej pracy, strategicznych decyzji i kluczowych postępów w projektach klinicznych. Konsekwentnie realizujemy naszą wizję tworzenia innowacyjnych terapii, które odpowiadają na niezaspokojone potrzeby medyczne pacjentów na całym świecie. Jednym z najważniejszych osiągnięć 2024 roku było rozpoczęcie i postęp międzynarodowego badania klinicznego KITE, które obejmuje pacjentów z sarkoidozą płucną. W badaniu KITE zostało zrandomizowanych już kilkunastu pacjentów i tempo rekrutacji przyspiesza. Obecnie prowadzimy rekrutację w pięciu ośrodkach w USA i coraz więcej ośrodków rozpoczyna ją w Europie. Aby przyspieszyć tempo rekrutacji, zacieśniliśmy współpracę z Foundation for Sarcoidosis Research oraz prowadzimy działania edukacyjne skierowane do lekarzy i pacjentów. OATD-01 był także głównym przedmiotem rozmów partneringowych – w 2024 roku odbyliśmy kilkadziesiąt spotkań z potencjalnymi partnerami, z częścią których prowadzimy obecnie zaawansowane rozmowy. Badanie KITE nie tylko ocenia skuteczność i bezpieczeństwo OATD-01, ale także dostarcza kluczowych danych na temat białka CHIT1 – celu biologicznego, którego rola może być istotna w patogenezie innych schorzeń, w tym MASH (stłuszczeniowym zapaleniu wątroby z dysfunkcją metaboliczną). Według prognoz, wartość rynku MASH ma przekroczyć 25 miliardów USD do 2032 roku, co czyni ten obszar niezwykle atrakcyjnym pod względem potencjalnych zastosowań terapeutycznych OATD-01. Równolegle rozwijamy nasz drugi kluczowy projekt kliniczny – OATD-02. Obecnie trwa kontynuacja eskalacji dawki w celu określenia dawki farmakologicznie aktywnej (PAD) oraz maksymalnej tolerowanej dawki leku (MTD), czyli podstawowym celem tej fazy badania jest określenie bezpieczeństwa leku oraz jego farmakokinetyki i farmakodynamiki. Dotychczasowe wyniki nie wykazały u żadnego z 14 pacjentów, którzy otrzymali lek, wystąpienia toksyczności ograniczającej dawkę, co pozwala na kontynuację badania i zwiększanie dawki. Pod względem finansowym 2024 rok zakończył się dla Molecure korzystnie. Pomimo wymagającej sytuacji rynkowej pozyskaliśmy około 30 mln PLN z emisji akcji. To wsparcie inwestorów umożliwi nam realizację kolejnych etapów badań, w tym przyspieszenie rekrutacji do badania KITE oraz przeprowadzenie analizy cząstkowej (tzw. interim analysis) w drugiej połowie 2025 roku. Dokonaliśmy także priorytetyzacji naszego pipeline i zoptymalizowaliśmy strukturę organizacyjną, co przekłada się na wymierne oszczędności i wydłużenie tzw. cash runway. Wierzymy, że 2025 rok przyniesie kluczowe wydarzenia w programach badawczych, które wzmocnią pozycję Molecure. Naszym priorytetem jest zawarcie umowy partneringowej dla OATD-01, co pozwoli na dalszy rozwój badań w obszarze MASH oraz umocni naszą sytuację finansową.”
Webinar z Zarządem Molecure
W dniu 2 kwietnia 2025 r. o godz. 13.00 odbędzie się spotkanie poświęcone prezentacji postępów w prowadzonych programach badawczych, w szczególności badaniach klinicznych, a także planów rozwoju na kolejne kwartały oraz omówieniu sytuacji operacyjno-finansowej Spółki za rok 2024. Spotkanie w formule online, pod linkiem (ścieżka oryginalna - polska): https://livingmedia.com.pl/live/molecure/2024-pl
Rozwój programów przedklinicznych Molecure
W projekcie USP7, m.in. dzięki współpracy z Avicenna Biosciences, kontynuowane są prace związane z optymalizacją związków wiodących w oparciu o nowoczesne metody obliczeniowe i AI. Zidentyfikowane zostały nowe klasy związków o korzystniejszych parametrach farmakologicznych. Obecnie trwają badania toksykologiczne w reżimie non-GLP, których pozytywne wyniki pozwolą rozpocząć oficjalny rozwój przedkliniczny wybranej cząsteczki w zastosowaniach onkologicznych. Wyznaczenie kandydata do rozwoju przedklinicznego pozwoli na intensyfikację rozmów partneringowych.
W programie mRNA Molecure jest na dobrej drodze do wyboru wiodących związków dla dwóch celów mRNA, dla których osiągnięty został etap proof-of-concept in vitro, potwierdzający zdolność małych cząsteczek do wiązania się z fragmentami mRNA i skuteczność w hamowaniu translacji patogennych białek. Plany na rok 2025 obejmują wyłonienie dwóch cząsteczek wiodących i dalszy rozwój kompetencji w nowoczesnych technikach biofizycznych oraz zawarcie umów o usługowej współpracy komercyjnej lub umowy partneringowej.
Działania Business Development
◦ W 2024 roku przedstawiciele Spółki uczestniczyli w trzech ważnych konferencjach branżowych:
▪ w marcu BIO Europe Spring w Barcelonie, na której odbyli 38 spotkań z przedstawicielami branży biotechnologicznej i farmaceutycznej, w tym głównie z potencjalnymi partnerami, inwestorami oraz globalnymi firmami farmaceutycznymi. Kluczowymi tematami dyskusji były OATD-01 (ponad 50% spotkań), OATD-02 oraz platforma RNA;
▪ w czerwcu BIO International Convention w San Diego, podczas której odbyli łącznie rekordową liczbę 42 spotkań, z czego aż 28 dotyczyło OATD-01, co pokazuje rosnące i coraz bardziej konkretne zainteresowanie wynikami badań przedklinicznych i klinicznych w chorobach płuc a także w chorobach metabolicznych takich jak MASH. Zainteresowaniem potencjalnych partnerów cieszyła się również platforma RNA (6 spotkań) oraz program OATD-02 (8 spotkań). Część rozmów na BIO International Convention w San Diego dotyczyła więcej niż jednego programu co świadczy o pozytywnym odbiorze i zainteresowaniu całym pipeline’em Spółki;
▪ w listopadzie BIO Europe w Sztokholmie, podczas której Spółka odbyła 25 spotkań z potencjalnymi parterami, dotyczących przede wszystkim OATD-01.
◦ W marcu 2025 roku przedstawiciele Spółki uczestniczyli w konferencji BIO-Europe Spring w Mediolanie (17-19.03), w trakcie której odbyli 30 spotkań, w tym 22 dotyczyło partneringu OATD-01, 4 nakierowane były na OATD-02 a kolejne 4 koncentrowały się na pozostałych programach - USP7 i mRNA. Partnerami większości spotkań były firmy farmaceutyczne średniej wielkości oraz duże firmy biotechnologiczne. Część spotkań była kontynuacją wcześniejszych interakcji w ramach konferencji BIO.
◦ Ponadto przedstawiciele Spółki w ubiegłym roku brali udział w konferencjach: "Immunometabolism in Health and Disease" na amerykańskim Uniwersytecie Bryant w Smithfield, kongresieThe European Congress of Life Sciences EUROBIOTECH w Krakowie, International Conference on Medicinal Chemistry we Francji, PHASE2024 w Warszawie, kongresie European Respiratory Society (ERS) w Wiedniu, World Association of Sarcoidosis and Other Granulomatous Disorders (WASOG) w Indiach, IPF Summit w USA oraz wielu innych.
◦ W 2025 roku przedstawiciele Spółki będą uczestniczyć w kolejnych konferencjach branżowych, w tym m. in. największych globalnych eventach tj. Bio Europe (edycja jesienna) i BIO International, a także WASOG, ERS oraz European Association for the Study of the Liver.
Podsumowanie danych finansowych w 2024 r. (dane porównawcze 2023 r. zostały przekształcone)
◦ Przychody operacyjne w wysokości 2,9 mln PLN, wobec 3,7 mln PLN w 2023 r.
◦ Koszty operacyjne wyniosły 35,2 mln PLN (w tym 4,0 mln PLN kosztów programu motywacyjnego) w porównaniu do 35,8 mln PLN w 2023. Obniżenie kosztów operacyjnych w warunkach porównywalnych związane było z niższymi kosztami usług obcych (w tym konsultacyjnych) i świadczeń pracowniczych.
◦ Strata netto wyniosła 31,3 mln PLN w porównaniu do 28,4 mln PLN w 2023 roku.
◦ Stan środków pieniężnych: 18 mln PLN według stanu na 31 grudnia 2024 roku. Dodatkowo w 4Q’24 Spółka pozyskała środki z emisji akcji w kwocie ok. 30 mln PLN (rejestracja podwyższenia kapitału nastąpiła w grudniu 2024 r., natomiast wpływ środków do Spółki - na początku stycznia 2025 r.)
◦ Spółka ma zakontraktowane finansowanie z grantów na kolejne lata w wysokości ok. 30 mln PLN i planuje pozyskiwać kolejne dotacje na projekty w ramach rozwijanego pipeline projektów klinicznych i przedklinicznych.
Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednią modulację niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.
Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio siedmiu odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan, Trinity College Dublin (TCD) oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).
Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc oraz MASH, znajdujący się na etapie II fazy badań klinicznych.
Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się z pierwszym podaniem pacjentowi w 1 kwartale 2023 r.
Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).
Źródło: Molecure SA