Nowa nadzieja w leczeniu raka wątroby – Captor Therapeutics rozpoczyna badanie kliniczne innowacyjnego leku CT-01
Komunikat od Captor Therapeutics SA
Captor Therapeutics rozpoczął badanie kliniczne kandydata na lek CT-01, wykorzystującego innowacyjną technologię celowanej degradacji białek (TPD), który może zmienić oblicze leczenia raka wątrobowokomórkowego (HCC), jednej z najgroźniejszych form raka wątroby. Faza pierwsza badania prowadzona jest w 19 ośrodkach klinicznych w Hiszpanii, Niemczech i Francji.
Mechanizm działania CT-01 oparty jest na technologii Celowanej Degradacji Białek (z ang. Targeted Protein Degradation, TPD). Kandydat na lek powoduje usunięcie dwóch białek: GSPT1 i NEK7. Usunięcie tego pierwszego wywołuję aktywację programowalnej śmierci komórki, apoptozy, a tego drugiego osłabienie mikrośrodowiska nowotworu (ang. Tumor MicroEnvironment, TME) oraz zmniejszenie stanu zapalnego w obszarze zmiany chorobowej. W efekcie dochodzi do zahamowania wzrostu lub zmniejszania się guza w przedklinicznych modelach raka wątroby.
To innowacyjne podejście może stanowić przełom w leczeniu pacjentów z zaawansowanym rakiem wątrobowokomórkowym (HCC), dla których dostępne dziś metody leczenia są ograniczone, a odpowiedź na leczenie dotyczy niewielkiej grupy chorych.
- CT-01 reprezentuje całkowicie odmienną od dotychczas stosowanych metodę leczenia opartą na terapii celowanej degradacji białek, która usuwa białka krytyczne dla przeżycia nowotworów. Dla pacjentów z HCC może to oznaczać jedyną realną szansę na wyleczenie. Projekt został entuzjastycznie przyjęty przez środowisko hepatologów. Lekarze, którzy zajmują się leczeniem raka wątrobowokomórkowego, mają nadzieję na powstanie nowej możliwości terapeutycznej, nieporównywalnej z dotychczas stosowanymi metodami. CT-01 przez swój unikalny mechanizm działania może przyczynić się do uzyskania odpowiedzi na leczenie u większości pacjentów – podkreśla Robert Dyjas, Dyrektor ds. Medycznych i Rozwoju Klinicznego Captor Therapeutics.
Struktura badania klinicznego i perspektywy
Badanie kliniczne fazy pierwszej CT-01 rozpoczęto w 19 renomowanych ośrodkach klinicznych w Hiszpanii, Niemczech i Francji, we współpracy z globalną firmą Icon - CRO (z ang. Contract Research Organization) wyspecjalizowane w organizacji badań klinicznych. Nadzór nad bezpieczeństwem pacjentów zapewnia niezależny komitet ekspertów (ang. IDMC – Independent Data Monitoring Committee), monitorujący przebieg badania. Pierwszym kamieniem milowym było podanie preparatu CT-01 pacjentowi w prestiżowej klinice w Barcelonie. Klinika ta, znana jako Barcelona Clinic Liver Cancer (BCLC) jest światowym liderem w badaniach nad rakiem wątroby, a opracowany przez nią schemat prognostyczny i strategia leczenia HCC są stosowane globalnie.
Badanie CT-01 prowadzone jest w schemacie otwartym, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze mają świadomość stosowania aktywnego leku, bez użycia placebo. W pierwszej części badania stosuje się wzrastające dawki preparatu CT-01, aby ocenić jego bezpieczeństwo oraz ustalić optymalną dawkę do dalszych etapów badań. Wyniki tej fazy będą kluczowe dla określenia potencjału CT-01 jako nowej nadziei dla pacjentów z HCC, dla których obecne opcje terapeutyczne są ograniczone.
Rak wątrobowokomórkowy (HCC) jest szóstym najczęściej diagnozowanym nowotworem i trzecią najczęstszą przyczyną zgonów z powodu chorób nowotworowych na świecie. Odpowiada za około 90% przypadków pierwotnych nowotworów wątroby. Większość przypadków HCC rozwija się na podłożu marskości wątroby, co dodatkowo komplikuje leczenie i pogarsza rokowania.
Wg statystyk w przypadku zaawansowanego stadium choroby (które jest najczęściej diagnozowane) tylko 1 na 5 pacjentów przeżyje 5 lat. Prognozy wskazują, że do 2030 roku liczba zgonów z powodu HCC może wzrosnąć o ponad 50% względem roku 2020.
Źródło: Captor Therapeutics SA