Postępy w kluczowych programach klinicznych przybliżają Molecure do osiągnięcia kamieni milowych

Komunikat od Molecure SA

Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek oraz mRNA w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała raport za pierwsze półrocze 2025 roku. Raport jest dostępny na stronie: https://molecure.com/pl/informacje-dla-inwestorow/ 

Molecure od początku tego roku realizuje kolejne etapy rozwoju swoich innowacyjnych terapii, koncentrując się na badaniach klinicznych w najbardziej zaawansowanych programach: OATD-01 i OATD-02. 

• Globalne badanie kliniczne II fazy KITE (kandydata klinicznego OATD-01 w leczeniu sarkoidozy płucnej) – rozszerzenie badania o nowy kraj i rozpoczęcie rekrutacji w ośrodkach w Holandii. 
• Zmiany do protokołu badania klinicznego KITE wsparciem dla działań rekrutacyjnych pacjentów - dotychczas blisko 20 pacjentów zostało zrandomizowanych w ponad 20 ośrodkach w USA i Europie. 
• Badanie OATD-02 (kluczowego programu onkologicznego w I fazie first-in-human) – modyfikacja schematu eskalacji dawek i wprowadzenie podawania dwa razy dziennie w celu optymalizacji ekspozycji na lek i zwiększenia potencjału terapeutycznego. Włączenie do badania pacjentów w grupie przyjmującej OATD-02 w dawce 40 mg na dobę. 
• Wybrane publikacje naukowe: 
  • „Chitinase-1 inhibition attenuates metabolic dysregulation and restores homeostasis in MASH animal models “ dotyczy roli chitynazy 1 (CHIT1) w MASH; 
  • “Metabolomic reprogramming of the tumor microenvironment by dual arginase inhibitor OATD-02 boosts anticancer immunity” opisujaca wpływ OATD-02 na reprograming metabolizmu komórek nowotworowych poprzez hamowanie wewnątrzkomórkowej ARG2; 
  • „Therapeutic inhibition of USP7 promotes antitumor immune responses” przedstawiająca nowe spojrzenie na rolę USP7 w mikrośrodowisku guza, wykazując, że ukierunkowanie na USP7 zapewnia skuteczną strategię immunoterapii nowotworów, potencjalnie przezwyciężając wyzwanie niskiej immunogenności guza.   
• Stabilna sytuacja finansowa – 32 mln PLN środków pieniężnych na koniec czerwca 2025, zakontraktowane finansowanie z grantów ok. 32,5 mln zł oraz planowane pozyskanie kolejnych dotacji na projekty badawczo-rozwojowe - zabezpieczają finansowanie do II półrocza 2026 r. 
• Działania reorganizacyjne - ograniczenie programów w fazie Discovery i redukcja zatrudnienia istotnie obniżyło bazę kosztową i poprawiło efektywność operacyjną. 

• Perspektywy rozwoju – Molecure przewiduje istotne przyspieszanie rekrutacji pacjentów w badaniu KITE od III kwartału br. i przygotowuje się do analizy cząstkowej (interim analysis), która dostarczy pierwszych danych o bezpieczeństwie i skuteczności OATD-01 w sarkoidozie płucnej.

   

Komentarz Marcina Szumowskiego, Prezesa Zarządu Molecure S.A. 

„W pierwszym półroczu 2025 r. koncentrowaliśmy się na najbardziej zaawansowanych programach klinicznych – OATD-01 i OATD-02 – oraz na dalszej optymalizacji portfela badawczego i struktury kosztowej. W sierpniu uzyskaliśmy zgodę regulatora w Holandii, co umożliwiło uruchomienie dodatkowych ośrodków w globalnym badaniu klinicznym fazy II KITE w sarkoidozie płucnej. Jesteśmy przekonani, że dzięki temu rekrutacja pacjentów ulegnie przyspieszeniu, a my przybliżymy się do ważnego kamienia milowego, jakim będzie analiza cząstkowa bezpieczeństwa i skuteczności OATD-01. To wydarzenie może istotnie wpłynąć na wartość Spółki, dostarczając pierwszych klinicznych dowodów na potencjał terapeutyczny naszej cząsteczki. 

Jednocześnie kontynuujemy intensywne prace nad rozwojem OATD-02, naszego projektu onkologicznego w fazie I. Dzięki modyfikacji protokołu i bardziej dynamicznej eskalacji dawki, w krótkim czasie udało się nam włączyć większość pacjentów do grupy 40 mg/dobę. Współpraca z wiodącymi ośrodkami badawczymi pozwoliła znacząco skrócić czas rekrutacji, a publikacja wyników badań mechanizmu działania OATD-02 w prestiżowym czasopiśmie z grupy Nature potwierdziła mocne podstawy naukowe tego projektu. 

Równolegle, w ramach zarządzania portfelem badawczym, podjęliśmy trudne, ale konieczne decyzje o ograniczeniu lub zawieszeniu wybranych programów przedklinicznych – w tym m.in. USP7. Umożliwiło to realokację zasobów na projekty o największym potencjale klinicznym i rynkowym oraz obniżenie bazy kosztowej o około 13 mln PLN. Jednocześnie zintensyfikowaliśmy działania w ramach naszej platformy mRNA, wzmacniając ofertę usług identyfikacji regionów mRNA i odkrywania celujących w nie małocząsteczkowych związków. 

Z perspektywy finansowej pierwsze półrocze oceniamy pozytywnie – przeprowadzona w grudniu ub.r. emisja akcji serii I pozwoliła pozyskać 30,3 mln PLN, a łącznie dostępne środki pieniężne oraz zakontraktowane granty zabezpieczają naszą działalność co najmniej do drugiego półrocza 2026 r. Wyniki finansowe potwierdzają skuteczność podjętych działań – zwiększyliśmy przychody operacyjne z podstawowej działalności do ponad 3,3 mln PLN wobec 42 tys. PLN w 1H 2024, ograniczyliśmy stratę netto do -8,7 mln PLN i poprawiliśmy przepływy pieniężne z działalności operacyjnej.  

Na 21 października br. zwołaliśmy NWZ, na którym akcjonariusze będą głosować nad uchwałą o ustanowieniu kapitału docelowego w Spółce. Jego celem jest stworzenie elastycznego instrumentu, który może zostać wykorzystany w całości lub części, aby zapewnić stabilne finansowanie dalszego rozwoju naszych najbardziej zaawansowanych i perspektywicznych projektów klinicznych. 

Jesteśmy przekonani, że dzięki skupieniu się na programach o największym potencjale tworzenia wartości, odpowiedzialnemu zarządzaniu finansami i konsekwentnej realizacji strategii, Molecure znajduje się w bardzo dobrej pozycji, aby w kolejnych kwartałach intensywnie pracować nad postępami badań klinicznych. Naszym głównym celem pozostaje dostarczenie wyników z programów klinicznych, które mogą istotnie zwiększyć wartość Spółki oraz przybliżyć nas do wprowadzenia przełomowych terapii dla pacjentów na całym świecie.” 

Webinar z Zarządem Molecure  

2 października 2025 r. o godz. 13.00 odbędzie się spotkanie poświęcone omówieniu postępów w programach badawczo-rozwojowych Spółki, sytuacji operacyjno-finansowej po 1H 2025 oraz planów dalszego rozwoju Molecure. Spotkanie w formule online, pod linkiem (ścieżka oryginalna - polska): https://livingmedia.com.pl/live/molecure/1H2025-pl  

Programy kliniczne 

Badanie KITE jest międzynarodowym wieloośrodkowym badaniem fazy II, prowadzonym w USA i Europie (Dania, Norwegia, Francja, Niemcy, Grecja, Holandia i Wielka Brytania) w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa innowacyjnego kandydata klinicznego OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną. W celu zwiększenia zasięgu i tempa rekrutacji, spółka Molecure zdecydowała o rozszerzeniu badania klinicznego o Holandię. Po uzyskaniu zgód regulatorów, w Holandii rozpoczęła się rekrutacja pacjentów do badania KITE w dwóch ośrodkach. OATD-01 to wiodący kandydat na lek opracowany przez Molecure i pierwszy w swojej klasie inhibitor chitotriozydazy-1 (CHIT1) z potencjałem leczenia chorób takich jak choroby śródmiąższowe płuc (m.in. sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, IPF) oraz stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną MASH (ang. Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis). W pierwszym kwartale 2026 r. Molecure planuje przeprowadzenie przez niezależną komisję (ang. Independent Data Monitoring Committee) analizy cząstkowej (ang. interim analysis) skuteczności i bezpieczeństwa OATD-01. Komisja będzie miała wyłączny dostęp do pełnych danych i przeprowadzi statystyczną ocenę badania, natomiast Molecure uzyska od komisji kierunkową rekomendację co do dalszego prowadzenia badania.  

Badanie kliniczne fazy I OATD-02 to badanie typu first in human, otwarte, wieloośrodkowe badanie eskalacyjne, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz wstępnych sygnałów aktywności przeciwnowotworowej oraz wyznaczenie maksymalnej dawki tolerowanej MTD (ang. maximum tolerated dose) oraz dawki aktywnej farmakologicznie PAD (ang. pharmacologically active dose) dla kandydata na lek OATD-02. Badanie prowadzone jest w trzech ośrodkach klinicznych w Polsce (Warszawa, Otwock i Bydgoszcz) i przewiduje rekrutację do 40 pacjentów z zaawansowanymi lub przerzutowymi guzami litymi, w tym rakiem jelita grubego, trzustki, jajników i nerek. Na podstawie dotychczasowych wyników bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki, po uzyskaniu poparcia ze strony zewnętrznego SRC (Safety Review Commitee), a także uzyskaniu pozwolenia Urzędu Rejestracji Produktów Leczniczych, Wyrobów Medycznych i Produktów Biobójczych, w tym opinii właściwej komisji bioetycznej, OATD-02 jest obecnie podawany pacjentom w dawce 40 mg na dobę. 

Pozostałe programy badawcze 

Oprócz najbardziej zaawansowanych aktywów klinicznych, Molecure posiada także projekty w fazie przedklinicznej, stanowiące dodatkowy potencjał komercjalizacyjny. Mogą one być przedmiotem współpracy lub licencjonowania na różnych etapach rozwoju, co zwiększa elastyczność modelu biznesowego. Jednocześnie Spółka – zgodnie z przyjętymi priorytetami – ogranicza skalę działań w projektach wczesnych, koncentrując zasoby na rozwoju programów klinicznych. 

Równolegle rozwijane są inhibitory USP21 – w ostatnich miesiącach zespół Molecure odkrył nowe aktywne i selektywne cząsteczki o działaniu przeciwnowotworowym. Trwa przygotowanie zgłoszenia patentowego dla tej serii związków, co zwiększa ich potencjał komercyjny. Najbardziej zaawansowany projekt przedkliniczny to projekt rozwoju inhibitorów USP7. Program został czasowo wstrzymany, ale osiągnął etap zaawansowanego związku wiodącego o wysokiej aktywności in vitro oraz potwierdzonym działaniu terapeutycznym in vivo, m.in. w modelach przewlekłej białaczki szpikowej.  

Drugim filarem działań przedklinicznych są innowacyjne terapie ukierunkowane na mRNA. W tym obszarze Molecure stosuje model hybrydowy: z jednej strony prowadzi wewnętrzne programy drug discovery, z drugiej – rozwija usługę badawczą walidacji celów mRNA pod kątem „druggability”. Usługa obejmuje wirtualny i komórkowy screening małych cząsteczek, identyfikację kandydatów wiążących się z wybranymi regionami mRNA oraz ich dalszą optymalizację. Aktualnie Molecure przygotowuje ofertę komercyjną usługi „moleRNA platform services” i poszukuje klientów, aktywnie promując ją m.in. na konferencjach branżowych oraz bezpośrednim kontakcie z potencjalnymi odbiorcami.
Działania Business Development 

W pierwszym półroczu 2025 roku przedstawiciele Spółki uczestniczyli w dwóch najważniejszych dla branży biotechnologicznej międzynarodowych konferencjach BIO. 

• W marcu 2025 roku, podczas konferencji BIO-Europe Spring w Mediolanie, odbyło się 30 spotkań z przedstawicielami branży biotechnologicznej, w tym głównie z potencjalnymi partnerami, inwestorami oraz globalnymi firmami farmaceutycznymi. Kluczowymi tematami dyskusji były postępy w programie klinicznym OATD-01 (ponad 70% spotkań), program kliniczny OATD-02 oraz rozwój platformy RNA.  
• W czerwcu 2025 roku na konferencji BIO International w Bostonie w USA, przedstawiciel Molecure mieli w sumie 33 spotkań, z czego ponad połowa dotyczyła programu klinicznego OATD-01.  
• Spółka kontynuowała rozmowy z przedstawicielami firm farmaceutycznych rozpoczęte na konferencjach BIO w Mediolanie i Bostonie, a także zanotowała wzrost liczby podpisanych nowych CDA (ang. confidential disclosure agreement).  

Kolejną ważną dla Spółki konferencją branżową, w której będą brać udział przedstawiciele Molecure jest Bio-Europe (edycja jesienna), która odbędzie się w dniach 3-5 listopada 2025 roku w Wiedniu. 

Podsumowanie danych finansowych w 1H 2025 r.  

• Razem przychody operacyjne wyniosły 3,6 mln PLN, wobec 0,35 mln PLN w 1H 2024. 
• Koszty działalności operacyjnej wyniosły 12,9 mln PLN i były niższe o 2,7 mln PLN wobec kosztów operacyjnych w 1H 2024 (15,6 mln PLN) . Głównym czynnikiem, który wpłynął na obniżenie kosztów operacyjnych było zmniejszenie o 1,02 mln PLN nakładów na programy, które zgodnie z polityką rachunkowości (wdrożoną w 2023 r.) nie mogą być już kapitalizowane w pozycji niezakończone prace rozwojowe. 
• Strata netto wyniosła 8,7 mln PLN w porównaniu do 14,5 mln PLN w 1H 2024 roku. 
• Środki pieniężne na dzień 30.06.2025 r. wynosiły 32 mln PLN.  
• Spółka w 4Q 2024 Spółka pozyskała środki z emisji akcji w kwocie ok. 30 mln PLN (rejestracja podwyższenia kapitału nastąpiła w grudniu 2024 r., natomiast wpływ środków do Spółki - na początku stycznia 2025 r.). 
• Molecure ma przyznane finansowanie z grantów w łącznej wysokości 32,5 mln PLN, z czego część już została otrzymana. Spółka planuje pozyskiwać kolejne dotacje na projekty w ramach rozwijanego pipeline projektów klinicznych i przedklinicznych.  

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednie wiązanie do niezbadanych dotąd celów białkowych i RNA mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób. 

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan, Trinity College Dublin (TCD) oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK). 

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc oraz MASH, znajdujący się na etapie II fazy badań klinicznych.  

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się pierwszym podaniem pacjentowi w 1 kwartale 2023 r. 

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Źródło: Molecure SA