PolTREG ma otwartą drogę do rozpoczęcia procesu rejestracji w Europie terapii Treg w leczeniu cukrzycy typu 1

Komunikat od Poltreg SA

PolTREG S.A. (GPW: PTG), pionier i światowy lider w opracowywaniu terapii z wykorzystaniem limfocytów T-regulatorowych (TREGS), informuje o uzyskaniu znaczącego kamienia milowego w procesie rejestracji terapii komórkowej w leczeniu objawowej cukrzycy typu 1 na terenie Unii Europejskiej.  

Europejska Agencja Leków (EMA) oficjalnie potwierdziła, że Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) na podstawie przedstawionych przez Spółkę badań i dokumentacji zakwalifikował produkt Tregs cells preparation – PolTREG-T1D (PTG-007) do złożenia wniosku o dopuszczenie do obrotu w procedurze centralnej w Unii Europejskiej. 

Decyzja Komitetu ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) zapadła po analizie dotychczasowych wyników badań klinicznych przedstawionych przez PolTREG. Komitet wysoko ocenił merytoryczną stronę dokumentacji, co umożliwia Spółce ubieganie się o autoryzację rynkową obejmującą również wskazanie pediatryczne. Jest to o tyle istotne, że cukrzyca typu 1 (T1D) najczęściej rozpoczyna się w wieku dziecięcym. Proces autoimmunologiczny jest u najmłodszych najbardziej agresywny, a w jego konsekwencji komórki trzustki odpowiedzialne za wydzielanie insuliny zostają całkowicie zniszczone i pacjent zostaje poddany do końca życia reżimowi codziennego monitorowania glikemii oraz suplementacji insuliny. 

PolTREG przedstawił do wniosku o rejestrację terapii unikalne w skali światowej dane z 7–12-letniej obserwacji pacjentów (badań klinicznych przeprowadzonych przez PolTREG), które potwierdziły, że terapia Tregs nie tylko posiada bezprecedensowy profil bezpieczeństwa, ale przede wszystkim pozwala na zahamowanie rozwoju choroby i długotrwałe zachowanie wydzielania własnej (endogennej) insuliny. EMA pierwotnie oczekiwała danych 5-letnich – PolTREG dostarczył dowody naukowe obejmujące ponad dekadę, co stawia projekt PTG-007 w pozycji „best-in-class”. 

„Decyzja EMA to potwierdzenie najwyższej jakości naszej terapii i ogromny krok w kierunku komercjalizacji. Fakt, że CHMP zakwalifikował naszą terapię do procedury centralnej, oznacza, że nasze dane kliniczne – w tym te unikalne, 12-letnie wyniki obserwacji – zostały uznane za solidny fundament do rejestracji terapii na rynku europejskim. Jesteśmy pierwszą firmą na świecie, która dostarczyła tak długookresowe dowody na skuteczność i bezpieczeństwo Tregs. Widzimy, że regulatorzy doceniają nasz wkład w rozwój medycyny celowanej, która w przeciwieństwie do terapii insuliną, uderza w samą przyczynę choroby, a nie tylko jej objawy. Proces rejestracyjny w EMA dotyczy leczenia cukrzycy typu 1 we wczesnej fazie objawowej (stadium 3). W fazie przedobjawowej cukrzycy typu 1 (stadium 1 i 2) prowadzimy obecnie badania kliniczne dzieci w Polsce i planujemy je także w USA.” – mówi prof. dr hab. n. med. Piotr Trzonkowski, współzałożyciel i Prezes Zarządu PolTREG S.A. 

Pozytywna kwalifikacja przez EMA wniosku PolTREG stawia spółkę w centrum zainteresowania globalnej branży farmaceutycznej. Historia rynku biotechnologicznego pokazuje, że rejestracja innowacyjnej terapii w cukrzycy typu 1 jest bezpośrednim czynnikiem do zawarcia wielomiliardowych transakcji. 

Przykładem o strategicznym znaczeniu jest lek teplizumab (Tzield) – pierwsza terapia hamująca rozwój cukrzycy typu 1. Tzield stosowany jest u dzieci od 8 roku życia, gdy objawy cukrzycy jeszcze się nie pojawiły, choć już występują symptomy takie jak wahania poziomu cukru we krwi, czyli pacjenci wchodzą w 2 stadium rozwoju cukrzycy. Po uzyskaniu pozytywnych danych i rejestracji, firma Provention Bio, która opracowała tę terapię, została w 2023 roku przejęta przez koncern Sanofi za kwotę około 2,9 miliarda USD. Badania pokazały, że terapia PolTREG wykazuje przewagę nad teplizumabem zarówno w obszarze dłuższego czasu zahamowania rozwoju choroby, braku konieczności hospitalizacji pacjenta, jak i znacznie lepszego profilu bezpieczeństwa (brak ogólnoustrojowej immunosupresji), co czyni ją jeszcze bardziej atrakcyjnym aktywem dla Big Pharma. 

Dalsza ścieżka postępowania w EMA. Potwierdzenie kwalifikowalności uruchamia formalny harmonogram rejestracyjny: 

1. wyznaczenie w EMA na wniosek Spółki dedykowanego zespołu administracyjnego i merytorycznego zajmującego się procesem rejestracyjnym; 
2. złożenie pełnego Dossier (MAA): Spółka finalizuje przygotowanie pełnej dokumentacji technicznej i klinicznej; 
3. po złożeniu wniosku następuje faza merytorycznej oceny (zazwyczaj trwająca ok. 210 dni czystego czasu oceny, nie licząc tzw. clock-stops na pytania agencji); 

4. po uzyskaniu pozytywnej opinii CHMP, Komisja Europejska wydaje centralne pozwolenie na dopuszczenie do obrotu, ważne we wszystkich krajach UE oraz EOG. 

    

PolTREG szacuje, że pełen harmonogram spotkań i ocen (tzw. kalendarz EMA) zostanie doprecyzowany w ciągu najbliższych dwóch miesięcy.

PolTREG S.A. jest spółką biotechnologiczną, której działalność koncentruje się na opracowaniu innowacyjnych terapii z wykorzystaniem komórek (limfocytów) T-regulatorowych (TREGS), a także pracach nad terapiami skojarzonymi obejmującymi leczenie TREGs wraz z przeciwciałami. Spółka jest światowym liderem w obszarze terapii komórkowych opartych na poliklonalnych komórkach TREGs. Naukowcy i współzałożyciele Spółki przeprowadzili pierwsze na świecie podanie preparatu TREG u człowieka. Obszary terapeutyczne, w których rozwijane są terapie PolTREG, to różnego rodzaju choroby autoimmunologiczne takie jak cukrzyca typu 1, stwardnienie rozsiane czy stwardnienie zanikowe boczne. 

Źródło: Poltreg SA