Molecure przyspiesza rekrutację w badaniu OATD-01 i zbliża się do ukończenia randomizacji 50 pacjentów

Komunikat od Molecure SA

• Przyspieszenie rekrutacji w ostatnich tygodniach przełożyło się na randomizację ponad 40 pacjentów w badaniu OATD-01, według stanu na 30 września 2026 r.
• W ciągu najbliższych miesięcy Molecure planuje osiągnięcie progu randomizacji grupy 50 pacjentów, co umożliwi przeprowadzenie drugiej analizy cząstkowej oraz ponowne oszacowanie statystyczne liczby pacjentów w całym badaniu KITE.
• W badaniu I fazy OATD-02 dwóch pacjentów przyjmujących dawkę 80 mg na dobę (maksymalna dawka zaplanowana wg protokołu badania) zakończyło okres obserwacji bezpieczeństwa bez wystąpienia działań niepożądanych. Trzeci i ostatni planowany w tej grupie pacjent jest aktualnie w procesie screeningu.
• Istotne postępy w przełomowej platformie AI w generowaniu modeli uczenia maszynowego i wirtualnych bibliotek cząsteczek ukierunkowanych na wybrane cele białkowe.
• Koncentracja na kluczowych projektach klinicznych i obniżenie kosztów operacyjnych w 1H 2026 o 4,45 mln PLN r/r, skutkujące ograniczeniem cash burn oraz straty netto; pozycja gotówkowa na poziomie 24,9 mln PLN (na koniec czerwca br.).

Spotkanie online z przedstawicielami Molecure jest we wtorek, 6 października 2026 r. o godz. 10:00, link rejestracyjny: https://ccgroup.clickmeeting.com/molecure-s-a-wyniki-2q-2026/register

Warszawa, 30 września 2026 r. – Molecure S.A. (“Molecure”, GPW ticker: MOC), firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje unikalne na świecie kompetencje w zakresie chemii medycznej i biologii do poszukiwania oraz opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, bezpośrednio modulujących aktywność białek w terapii wielu nieuleczalnych chorób, opublikowała sprawozdanie za pierwsze półrocze 2026 roku. W omawianym okresie Spółka skoncentrowała zasoby operacyjne i finansowe na kluczowych programach klinicznych OATD-01 i OATD-02 oraz rozwoju platformy generatywnej sztucznej inteligencji.

W 1H 2026 r. w globalnym badaniu II fazy KITE (oceniającym inhibitor CHIT1 – OATD-01 u pacjentów z aktywną sarkoidozą płucną) osiągnięto pierwszy kluczowy etap, tj. włączenie do badania 30 pacjentów, co umożliwiło przeprowadzenie pierwszej zaplanowanej analizy cząstkowej. W lipcu 2026 r. Niezależny Komitet Monitorowania Danych (IDMC) wydał jednoznacznie pozytywną rekomendację kontynuacji badania bez konieczności wprowadzania jakichkolwiek zmian w protokole.

Spółka przeprowadziła również analizę zaślepionych danych od 23 pacjentów, obejmującą ocenę zmian wybranych biomarkerów, które są bezpośrednio związane z aktywnością procesu zapalnego w sarkoidozie. Zaobserwowane trendy, w połączeniu z rekomendacją IDMC, wskazują na możliwość zahamowania procesu zapalnego przez OATD-01, co może stanowić sygnał potwierdzenia skuteczności mechanizmu działania leku u ludzi. Z uwagi na zaślepienie badania sformułowanie jednoznacznych wniosków nie jest jednak możliwe na tym etapie badania, a obserwacji tych nie można jeszcze definitywnie przypisać badanemu lekowi ani interpretować jako potwierdzenia jego skuteczności.

Dzięki intensyfikacji działań rekrutacyjnych – obejmujących bezpośrednie wizyty zarządu i zespołu klinicznego w ośrodkach w USA, Wielkiej Brytanii i Europie, organizację wirtualnych spotkań Round Table oraz współpracę z organizacjami pacjenckimi (m.in. Foundation for Sarcoidosis Research) – tempo rekrutacji pacjentów uległo znacznemu przyspieszeniu w ostatnich tygodniach. Molecure zakłada, że ukończenie randomizacji 50 pacjentów nastąpi w ciągu najbliższych miesięcy. Osiągnięcie tego celu umożliwi przeprowadzenie drugiej (i ostatniej) zaplanowanej analizy cząstkowej oraz ponowne oszacowanie statystyczne liczby pacjentów. Potencjalna korzystna ocena przebiegu badania i rekomendacja zmniejszenia liczby pacjentów wobec pierwotnie planowanej (ok. 96 pacjentów) mogą skrócić czas trwania badania klinicznego KITE i obniżyć jego koszty. Druga analiza cząstkowa nastąpi po ukończeniu leczenia przez grupę kolejnych 20 pacjentów (łącznie 50), a raport i rekomendacja komitetu IDMC będą dostępne około sześć tygodni po zakończeniu udziału ostatniego pacjenta w badaniu.

„Pierwsze półrocze 2026 roku było dla Molecure okresem koncentracji na kluczowych programach klinicznych oraz rozwoju narzędzi sztucznej inteligencji. Pozytywna rekomendacja IDMC dotycząca kontynuacji badania KITE bez zmian w protokole była ważnym osiągnięciem programu OATD-01. Wzmocniła również widoczność badania i zainteresowanie lekarzy rekrutacją kolejnych pacjentów. Aktywnie wspieramy ośrodki badawcze, pozostając w bliskim kontakcie z czołowymi światowymi badaczami i ekspertami w dziedzinie sarkoidozy, w tym z dr. Danielem Culverem i dr. Marc Judsonem Intensywne działania wspierające rekrutację, jakie prowadziliśmy w ostatnich tygodniach, spowodowały, że mamy obecnie ponad 40 zrandomizowanych pacjentów. Zakładamy, że cel 50 pacjentów osiągniemy w ciągu najbliższych miesięcy. Po ukończeniu przez tę grupę leczenia przeprowadzona zostanie druga analiza cząstkowa, obejmująca ocenę bezpieczeństwa i skuteczności przez Komitet IDMC oraz ponowne oszacowanie statystyczne wymaganej liczebności próby. Uzyskane dane pozwolą nam dokładniej określić dalszy harmonogram i budżet KITE. Oczekujemy również, że wzmocnią naszą pozycję w rozmowach z potencjalnymi partnerami. Naszym priorytetem pozostaje zawarcie strategicznej umowy dla OATD-01 na warunkach odzwierciedlających potencjał programu. Równolegle zmierzamy do wyznaczenia dawki aktywnej farmakologicznie w badaniu OATD-02 oraz rozwijamy platformę AI wspierającą odkrywanie nowych leków” – mówi dr Marcin Szumowski, Prezes Zarządu Molecure S.A.

Rozpoznawalność badania klinicznego KITE (OATD-01) wzmacniają także prezentacje naukowe. Podczas kongresu American Thoracic Society w Orlando przedstawiono plakat opracowany ze współpracującymi pulmonologami i specjalistami medycyny nuklearnej, wyjaśniający naukowe podstawy pierwszorzędowego punktu końcowego badania KITE opartego na PET/CT. Molecure zaprezentowało OATD-01 i KITE również podczas konferencji ACSI w Rzymie. We wrześniu br., na kongresie European Respiratory Society w Barcelonie, prof. Anna Smed Sørensen z Karolinska Institutet wskazała OATD-01 jako jeden z wiodących kierunków rozwoju terapii sarkoidozy („emerging therapy”), podkreślając potencjał hamowania CHIT1 w ograniczaniu aktywacji monocytów i makrofagów, będącej kluczowym elementem patogenezy tej choroby.

Badanie KITE to międzynarodowe, wieloośrodkowe, podwójnie zaślepione i kontrolowane placebo badanie kliniczne fazy II, prowadzone w blisko 30 ośrodkach w USA, Unii Europejskiej, Norwegii oraz Wielkiej Brytanii. Jego celem jest ocena skuteczności, farmakokinetyki i bezpieczeństwa stałej dawki 25 mg OATD-01 podawanej przez 12 tygodni. OATD-01 to pierwszy w swojej klasie inhibitor CHIT1 o potencjale terapeutycznym w leczeniu chorób stanowiących niezaspokojoną potrzebę medyczną - do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, a także w leczeniu stłuszczeniowego zapalenia wątroby związanego z dysfunkcją metaboliczną (MASH).

W badaniu klinicznym OATD-02 fazy I (first-in-human) u pacjentów z zaawansowanymi guzami litymi zakończono podawanie leku w grupie 40 mg/dobę. W dawce tej zaobserwowano ok. 2,5-krotny wzrost poziomu argininy w osoczu krwi, co stanowi kliniczne potwierdzenie założonego mechanizmu działania i zaangażowania celu terapeutycznego (podwójnego inhibitora ARG1/ARG2). Po uzyskaniu zgody Komitetu Nadzorującego Bezpieczeństwo (SRC), 28 maja 2026 r. podano lek pierwszemu pacjentowi w najwyższej przewidzianej protokołem dawce 80 mg/dobę. Po ukończeniu badania bez toksyczności limitującej dawkę (ang. dose limiting toxicity, DLT) przez co najmniej 3 pacjentów w tej grupie, Spółka planuje wyznaczenie dawki aktywnej farmakologicznie (PAD) oraz określenie dalszej ścieżki rozwoju klinicznego OATD-02. Dwóch pacjentów ukończyło już okres miesięcznego przyjmowania leku w dawce 80mg/na dobę bez DLT, natomiast kolejny pacjent znajduje się w procedurze screeningu.

W programie platformy AI Molecure realizuje projekt w konsorcjum z Instytutem Chemii Organicznej PAN, dofinansowany kwotą 27 mln PLN z programu Ścieżka SMART. W 1H 2026 r. osiągnięto pierwsze obiecujące wyniki w zakresie tworzenia modeli generatywnych wspierających projektowanie związków o potencjale terapeutycznym. Stworzono hurtownię danych oraz pierwsze generatywne i predykcyjne modele AI, które osiągnęły etap projektowania nowych cząsteczek ukierunkowanych na wybrane cele białkowe.

Działania Business Development

W pierwszym półroczu 2026 r. przedstawiciele Molecure wzięli udział w konferencjach BIO Europe Spring w Lizbonie (15 spotkań) oraz BIO International Convention w San Diego, USA (36 spotkań, z czego aż 31 dotyczyło OATD-01). Pozytywna rekomendacja IDMC oraz wstępne trendy w biomarkerach stanowią kluczowy katalizator w prowadzonych rozmowach dotyczących zawarcia strategicznego partnerstwa dla programu OATD-01, a po zakończeniu I fazy – również dla OATD-02.

Podsumowanie wyników finansowych za I półrocze 2026 r.

Przychody z działalności operacyjnej wyniosły 1,86 mln PLN (wobec 3,52 mln PLN w 1H 2025 r.), i pochodziły głównie z tytułu rozliczanych dotacji.

Koszty działalności operacyjnej wyniosły 8,20 mln PLN – spadek o 4,45 mln PLN w porównaniu do 1H 2025 r. w wyniku wdrożonych oszczędności, reorganizacji i koncentracji na kluczowych projektach klinicznych.

Strata netto wyniosła 6,31 mln PLN i zmniejszyła się w porównaniu do straty 8,52 mln PLN w 1H 2025 r.

Stan środków pieniężnych na dzień 30 czerwca 2026 r. wynosił 24,91 mln PLN (wobec 16,35 mln PLN na koniec 2025 r.). Pozycja gotówkowa została wzmocniona dzięki przeprowadzonej w marcu 2026 r. emisji akcji serii K, z której pozyskano około 20 mln PLN netto.

Molecure ma przyznane dofinansowanie w łącznej wysokości ponad 27 mln PLN na rozwój platformy AI, w tym środki na lata 2026-2027 w wysokości 14 mln PLN.

Molecure S.A. to firma biotechnologiczna odkrywająca i rozwijająca leki do etapu klinicznego, która wykorzystuje własne unikalne kompetencje w zakresie chemii medycznej oraz biologii do poszukiwania i opracowywania pierwszych w swojej klasie leków małocząsteczkowych, które poprzez bezpośrednie wiązanie do niezbadanych dotąd celów białkowych mogą stanowić terapię wielu nieuleczalnych chorób.

Molecure wygenerowało zróżnicowane portfolio odrębnych programów przy wsparciu wiodących akademickich instytucji naukowych na całym świecie, w tym Yale University, Rutgers University, the Flemish Institute for Biotechnology (VIB) in Ghent, the University of Michigan, Trinity College Dublin (TCD) oraz Międzynarodowego Instytutu Biologii Molekularnej i Komórkowej w Warszawie (MIBMiK).

Najbardziej zaawansowanym kandydatem na lek opracowanym przez Molecure jest OATD-01, pierwszy w klasie inhibitor CHIT1 do zastosowania w leczeniu chorób śródmiąższowych płuc, takich jak sarkoidoza i idiopatyczne włóknienie płuc, a także stłuszczeniowe zapalenie wątroby związane z dysfunkcją metaboliczną (MASH), znajdujący się na etapie II fazy badań klinicznych.

Drugim kandydatem na lek jest OATD-02, doustny, selektywny, pierwszy w klasie, podwójny inhibitor arginazy (ARG1 i ARG2) do zastosowania w leczeniu nowotworów, którego I faza badania klinicznego rozpoczęła się pierwszym podaniem pacjentowi w I kwartale 2023 r.

Siedziba i laboratoria Molecure znajdują się w Warszawie oraz w Łodzi. Spółka jest notowana na Giełdzie Papierów Wartościowych w Warszawie (ticker: MOC).

Źródło: Molecure SA