Alternatywne podejście do leków first-in-class. Jak Pikralida rozwija innowacyjne leki mniejszym kosztem i ryzykiem
Pikralida, spółka z sektora biotechnologicznego, rozwija projekty badawcze i przygotowuje się do drugiej fazy badań klinicznych. Spółka stosuje alternatywne podejście do tworzenia leków first-in-class ze znacznym ograniczeniem kosztów odkrywania leków, a także czynników ryzyka nieprzyjęcia danego leku. Pikralida nie wyklucza debiutu na giełdzie.
Strategia rediscovery, na której opiera działalność Pikralida, to podejście polegające na ponownym odkrywaniu zastosowań dla cząsteczek, które w przeszłości były już przedmiotem badań klinicznych, lecz ostatecznie nie trafiły na rynek. W przeciwieństwie do klasycznego procesu odkrywania leków, strategia ta pozwala na znaczące skrócenie czasu i obniżenie kosztów prac badawczo-rozwojowych. kluczową przewagą tego podejścia jest redukcja ryzyka:
„Pracujemy z cząsteczkami, które były przedmiotem badań klinicznych – mamy więc dostęp do danych naukowych – ale ostatecznie nigdy nie zostały zarejestrowane jako leki”. - mówi dr Joanna Lipner, co-founder, dyrektor zarządzająca.
Dzięki temu Pikralida nie rozpoczyna badań od zera, lecz bazuje na już istniejącej wiedzy, a to umożliwia szybsze przejście do kolejnych etapów procesu rozwoju terapeutycznego bez czynników ryzyka związanych z wczesnymi etapami odkrywania leków.
Z kolei dr Stanisław Pikul, co-funder, prezes Pikralida, zwraca uwagę, że rediscovery pozwala na istotne usprawnienie procesu rozwoju leku, ponieważ badane cząsteczki są już częściowo znane pod względem ich działania i bezpieczeństwa.
„Dzięki temu podejściu zajmujemy się cząsteczką, o której już mamy pewien poziom wiedzy, co do efektów jej działania u ludzi. Znamy własności fizykochemiczne takiej substancji. Wiemy też, jakie ma efekty uboczne” – wyjaśnia.
W efekcie Pikralida może pominąć najbardziej kosztowne i czasochłonne wczesne fazy badań. Co więcej, strategia rediscovery pozwala na budowanie wartościowego portfela patentowego, dzięki czemu spółka nie tylko redukuje ryzyko, ale także zwiększa swoje możliwości komercjalizacji opracowywanych terapii.
Eliminacja bariery, która zablokowała rejestrację leku
Spółka przejęła badania nad cząsteczką, która docelowo miała mieć zastosowanie w onkologii, jednak jej skuteczność była niska, a także zostały wykazane znaczące skutki uboczne jej działania w organizmie przy jej długim stosowaniu. Dlatego też lek nigdy nie został dopuszczony do sprzedaży.
Pikralida natomiast zamierza zastosować tę cząsteczkę w kilku innych wskazaniach i, co najważniejsze, mają to być terapie oparte na krótkotrwałym lub lokalnym hamowaniu enzymów, co pozwala przezwyciężyć wcześniejsze bariery w rejestracji leków – efekty uboczne nie występują przy krótkiej ekspozycji tej cząsteczki na organizm. Takie podejście umożliwia skuteczne zarządzanie profilami bezpieczeństwa terapii i minimalizację ryzyka wystąpienia działań niepożądanych.
„Na nowo odkrywamy marimastat i jesteśmy przekonani, że w niedługiej przyszłości wykażemy jego użyteczność w szeregu wskazań terapeutycznych” – mówi Lipner,
Nowe wskazania: udar mózgu
Kandydat na lek, badany w laboratoriach spółki, jest inhibitorem enzymów MMP, ma szeroki potencjał terapeutyczny, jednak Pikralida koncentruje się na wskazaniach, w których jego użycie ma być krótkotrwałe, by uniknąć odrzucenia leku ze względu na już wykryte efekty uboczne pojawiające się przy dłuższym stosowaniu.
„Marimastat, jako inhibitor MMP, wykazuje potencjał terapeutyczny w licznych wskazaniach, natomiast kluczem do sukcesu jest krótkotrwałe użycie marimastatu w planowanej terapii” – podkreśla Stanisław Pikul.
Dlatego spółka wyeliminowała choroby przewlekłe wymagające długotrwałego podawania leku i skupiła się na obszarach, w których istnieją silne dowody naukowe oraz możliwości przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej. W efekcie Pikralida realizuje obecnie trzy projekty: dwa dotyczące terapii dla ludzi oraz jeden projekt weterynaryjny.
Pierwszym kluczowym wskazaniem jest neuroprotekcja po udarze mózgu. Terapia ma na celu ograniczenie skutków neurologicznych oraz zmniejszenie śmiertelności u pacjentów po udarze niedokrwiennym.
„Opracowujemy rozwiązanie, które może zmienić standardy leczenia udaru, poprawiając rokowania pacjentów” – mówi Stanisław Pikul.
Dzięki szybkiemu podaniu leku po wystąpieniu udaru możliwe jest zahamowanie degradacji tkanki mózgowej, tak i więc zmniejszenie deficytów neurologicznych i poprawę sprawności pacjentów.
Nowe wskazania: neutralizacja skutków ukąszeń węży
Drugim wskazaniem jest neutralizacja skutków ukąszeń jadowitych węży u ludzi. Innowacyjność tej terapii polega na opracowaniu tabletki, która umożliwi rozpoczęcie leczenia już na miejscu zdarzenia, co znacząco zwiększy szanse na przeżycie i ograniczenie trwałych powikłań.
„Nasza terapia ma potencjał, by stać się uniwersalnym antidotum, skutecznym przeciwko gatunkom jadowitych węży z rodziny żmijowatych występującym na całym świecie” – dodaje Pikul.
Alternatywą będącą obecnie w użyciu w odpowiedzi na ukąszenie węży, jest podanie surowicy. Jednak taki sposób leczenia ma liczne wady:
„Wiele milionów ludzi żyje w obszarach, gdzie ukąszenia to realne, codzienne zagrożenie. Ukąszenie jadowitego węża i brak szybkiego poddania terapii oznacza albo śmierć albo stałe kalectwo.” - mówi Joanna Lipner
„Obecnie jedyną skuteczną i celowaną terapią są antidota. Mają szereg ograniczeń. Antidota muszą być przechowywane w obniżonej temperaturze i wymagają podania dożylnego ich podanie jest możliwe dopiero po przybyciu pacjenta do szpitala” - wyjaśnia
„Nasze rozwiązanie celuje w to, by podać nasz lek pacjentom bardzo szybko po ukąszeniu, by bardzo szybko rozpocząć terapię” - dodaje
Nowe wskazania: projekt weterynaryjny
Trzeci projekt, to projekt weterynaryjny odpowiednik poprzedniego, który jest rozwijany jako antidotum na ukąszenia jadowitych węży u zwierząt. Jego największą przewagą jest możliwość szybkiego wejścia na rynek. Dlatego też spółka uważa go za bardzo istotny element strategii komercjalizacyjnej.
„Nasz harmonogram zakłada rozpoczęcie sprzedaży w Stanach Zjednoczonych już w 2027 roku” – podkreśla Pikul.
Dzięki skuteczności przeciwko szerokiej grupie węży oraz planowanej dostępności w formie łatwej do podania, ma szansę stać się przełomowym rozwiązaniem w medycynie weterynaryjnej.
Te trzy projekty stanowią strategiczne filary działalności spółki, łącząc innowacyjność z wysokim potencjałem komercyjnym, a ostatni z nich ma dodatkowo możliwość szybkiego wdrożenia na rynek.
Druga noga biznesu: usługi CRO
Pikralida finansuje się z grantów i ze środków od funduszu inwestycyjnego, ale też stawia na generowanie przychodów już teraz, zanim leki w ogóle rozpoczną testy kliniczne. Stosuje model znany inwestorom z początków działalności Selvity – czyli połączenie drug discovery z usługami.
Działalność usługowa w modelu CRO (Contract Research Organization) pozwala na dywersyfikację ryzyka i zwiększenie stabilności finansowej, ale także wzmacnia swoją pozycję w branży badawczo-rozwojowej.
„Nasze doświadczenie w zakresie procesów regulacyjnych oraz doświadczenie w realizacji wielu różnorodnych projektów, pozwala skutecznie wspierać partnerów, pomagając im sprawnie przejść przez kluczowe etapy rozwoju leku. Obecnie, dla naszych klientów, realizujemy szereg projektów związanych z rozwojem formulacji innowacyjnych produktów leczniczych.” – podkreśla Joanna Lipner.
Jedna z dróg: debiut na giełdzie
Zarząd rozważa jako jedną z dróg finansowania emisja i debiut na giełdzie.
„Myślę, że cykl rozwoju firm biotechnologicznych często zawiera wyjście do inwestorów giełdowych. I ten scenariusz również będziemy rozważać. Plan wejścia na giełdę jest realny, ale to jest perspektywa kilku lat” – podsumowuje dr Joanna Lipner.
