Pomagamy multiQure pozycjonować technologię, zidentyfikować odpowiednich partnerów z branży farmaceutycznej oraz biotechnologicznej i zainicjować ukierunkowane rozmowy, mówi Frans Trouwen, CEO Liberi Group
Po pozyskaniu 50 mln zł na rozwój platformy RNAi, polska spółka multiQure przechodzi do etapu komercjalizacji. Jeszcze przed rozpoczęciem badań klinicznych rozpoczęła współpracę z uznanym zagranicznym doradcą, który pomoże jej w przygotowaniu kluczowych danych oraz w rozmowach z potencjalnymi partnerami. O szczegóły tej współpracy i potencjał rozwijanych przez multiQure projektów opowiedział nam Frans Trouwen, CEO Liberi Group.
Z tej rozmowy dowiesz się:
- powody nawiązania współpracy Liberi Group z multiQure,
- wyróżniki projektu polskiej spółki i jego potencjale w leczeniu choroby Huntingtona,
- kiedy może potworzyć się okno transakcyjne dla komercjalizacji projektu,
- planach Liberi Group wobec polskiego rynku.
Jesteśmy na czele peletonu poszukującego leku na sarkoidozę i inne choroby zapalne i włóknieniowe – mówi CEO Molecure, Marcin Szumowski
Paweł Biedrzycki: Dlaczego Liberi zdecydowało się na partnerstwo z multiQure?
Frans Trouwen: Przyciągnął nas program badań wyraźnie wyróżniający się pod względem naukowym, z przejrzystą kombinacją biologii i strategii rozwoju. multiQure nie pracuje po prostu nad chorobą Huntingtona tylko łączy selektywność wobec mutacji, bezpośrednie celowanie w powtórzenia CAG oraz długotrwałą ekspresję RNAi po podaniu pojedynczej dawki. Takie połączenie rzadko spotyka się w tej dziedzinie.
Uważamy również, że to idealny moment na nasze zaangażowanie. Program zbliża się do fazy badań klinicznych, ale jest wciąż na tyle wczesnym etapie, że wkład partnera w projektowanie badań, biomarkery czy strategię regulacyjną może realnie wpłynąć na dalszy przebieg projektu. To dokładnie ten moment, w którym sieć kontaktów i doświadczenie Liberi w tworzeniu partnerstw mogą wnieść dodatkową wartość.
Na jakich warunkach będziecie współpracować?
Nie mogę ujawniać szczegółów umowy, bo to informacje poufne. Mogę jedynie powiedzieć, że współpraca skupia się na strategicznym rozwoju biznesowym. Liberi pomaga multiQure pozycjonować technologię, zidentyfikować odpowiednich partnerów z branży farmaceutycznej i biotechnologicznej oraz zainicjować ukierunkowane rozmowy, zamiast prowadzić generyczną kampanię dotarcia.
multiQure znajduje się w dobrej sytuacji finansowej i nie działa pod presją czasu. Szukają partnera, który będzie najlepiej przygotowany do pomyślnego wprowadzenia tego rozwiązania u pacjentów, a nie po prostu tego, kto zaoferuje najwyższą cenę. Gdy pojawi się realne zainteresowanie ze strony potencjalnego partnera, proces przechodzi do podpisania umów o poufności, bezpośrednich rozmów naukowych między zespołami oraz badania due diligence.
Jaki jest w takim razie idealny plan na komercjalizację technologii multiQure?
Idealny scenariusz polega na pozostawieniu otwartych wielu ścieżek zamiast wczesnego deklarowania jednego modelu komercyjnego. Priorytetem na teraz jest wygenerowanie dowodów klinicznych w chorobie Huntingtona, równolegle ze ścieżką Wyjątku Szpitalnego (Hospital Exemption) w Polsce oraz przygotowaniami do spotkania pre-IND z amerykańską FDA. Przedstawiciele multiQure zadeklarowali, że posiadają fundusze na samodzielne przeprowadzenie badania, jeśli zajdzie taka potrzeba, więc nie jest to firma ścigająca się z wyczerpującym się budżetem. Jednocześnie budują relacje z firmami farmaceutycznymi, które mogłyby zostać partnerami w odniesieniu do głównego programu lub całej platformy.
To, co czyni ten projekt interesującym poza pojedynczym aktywem, to fakt, że leżąca u jego podstaw biologia powtórzeń CAG jest wspólna dla kilku innych chorób poliglutaminowych. Postęp w głównym programie może więc posłużyć jako punkt odniesienia dla szerszej strategii rozwoju.
Przykłady publicznych transakcji w których brało udział Liberi Group
Co będzie kluczowe dla dalszego wzrostu wartości tego projektu?
Z naukowego punktu widzenia kluczowym krokiem milowym jest translacja czyli wykazanie, że to, co zaobserwowano na etapie przedklinicznym, sprawdza się u ludzi. Dotychczasowy pakiet badań przedklinicznych obejmuje preferencyjne wyciszanie zmutowanej huntingtyny, efekty zależne od dawki, zmniejszenie agregacji białek oraz utrzymywanie się efektu do 28 tygodni w modelach zwierzęcych. Nowsza cząsteczka została zaprojektowana specjalnie tak, aby poprawić wydajność i zmniejszyć teoretyczne ryzyko efektów poza celem (off-target). Kolejnym krokiem nie jest przekonywanie, że nauka stojąca za projektem jest ciekawa, ale wygenerowanie danych klinicznych potwierdzających obserwacje przedkliniczne.
Jak projekt polskiej firmy wypada na tle konkurencji?
multiQure pozycjonuje swój program wokół czterech cech w porównaniu do konkurencji: selektywności wobec alleli (ponieważ prawidłowa huntingtyna pełni funkcje fizjologiczne, które warto zachować); bezpośredniego celowania w powtórzenia CAG (co zdaniem firmy może pozwolić na objęcie leczeniem szerszej populacji pacjentów niż podejścia ograniczone do SNP); długotrwałej ekspresji po jednorazowej aplikacji AAV (zamiast powtarzanego dawkowania); oraz strategii regulacyjnej, która celowo podąża ścieżką przetestowaną już przez program uniQure, zamiast przecierać zupełnie nowy szlak.
Jaki jest w takim razie jego potencjał komercjalizacyjny?
Prawda jest taka, że choroba Huntingtona nie ma zatwierdzonej terapii modyfikującej jej przebieg. Istniejące tylko leki łagodzące jedynie objawy, więc niezaspokojona potrzeba medyczna jest ogromna. Projekt kwalifikowałby się również do uzyskania statusu leku sierocego zarówno w USA, jak i w Europie. Szersze podejście polegające na wyciszaniu genów po jednorazowym podaniu z zachowaniem selektywności allelicznej przyciągnęło już znaczne zainteresowanie branży i kapitału w innych obszarach tej dziedziny, co wynika z wyników klinicznych osiąganych przez inne firmy.
Kiedy może otworzyć się okno transakcyjne?
Rozmowy z potencjalnymi partnerami już się właściwie rozpoczęły. Liberi dociera już do potencjalnych partnerów strategicznych. Celowo robimy to na tak wczesnym etapie, ponieważ to moment, w którym wkład partnera w projekt badania czy strategię regulacyjną wciąż może mieć miejsce.
Czy przekształci się to w umowę licencyjną, partnerstwo dotyczące konkretnego aktywa, czy szerszą współpracę technologiczną zależy od danych i dopasowania strategicznego z poszczególnymi firmami. multiQure bezpośrednio przekazało nam, że są otwarci na rozmowy już teraz. Nie potrafię podać dokładnej daty zakończenia jakichkolwiek rozmów, ale program osiągnął etap, w którym mogą się one rozpocząć w sposób naprawdę merytoryczny.
Kurs akcji multiQure na GPW
Jakie trendy panują obecnie na rynku biotechnologicznym i co decyduje o sukcesie?
Widać powracające zainteresowanie wyróżniającymi się platformami medycyny genetycznej, w szczególności podejściami opartymi na RNA i wyciszaniu genów w chorobach OUN. Jednak zarówno inwestorzy, jak i partnerzy farmaceutyczni stali się bardziej selektywni – szukają wiarygodnego mechanizmu działania z realną ścieżką przejścia od biologii przedklinicznej do dowodów klinicznych, a nie tylko interesującej cząsteczki.
W całym sektorze czynnikami, które zazwyczaj odróżniają udane programy, są: czysty profil bezpieczeństwa i brak efektów poza celem, obniżone ryzyko na ścieżce regulacyjnej, silna ochrona własności intelektualnej oraz, ostatecznie, walidacja kliniczna.
Biofund i ACRX nawiązały porozumienie ws. rozwoju projektu multiQure w ramach spółki Pure Biologics
Czy planują Państwo współpracę również z innymi polskimi firmami i co je interesuje?
Ten program już teraz ma silny polski akcent: rdzenna własność intelektualna pochodzi z umowy licencyjnej z Instytutem Chemii Bioorganicznej Polskiej Akademii Nauk w Poznaniu, a planowane badanie w ramach Wyjątku Szpitalnego wykorzysta ten sam warszawski ośrodek kliniczny i tego samego głównego badacza, którzy byli zaangażowani we wcześniejsze badanie uniQure. Kilku członków zespołu naukowego multiQure również pracuje w Polsce.
Poza tymi istniejącymi relacjami, to czy multiQure lub Liberi planują zaangażować kolejnych polskich partnerów biznesowych, nie było przedmiotem naszych szczegółowych rozmów. Mogę jedynie powiedzieć, że multiQure zadeklarowało otwartość na szerokie grono partnerów, bez ograniczeń geograficznych czy branżowych. Każda współpraca musiałaby więc mieć charakter ściśle komplementarny – w obszarach takich jak biologia RNA, dostarczanie leków, produkcja czy rozwój kliniczny – a nie stanowić współpracy dla samej idei.
Jaki jest największy błąd popełniany przez firmy biotechnologiczne w procesie komercjalizacji?
Powiedziałbym, że jest to zbyt długie zwlekanie z rozpoczęciem rozmów z partnerami. Wiele firm myśli o komercjalizacji dopiero wtedy, gdy dysponuje już wynikami klinicznymi, zamiast zacząć dialog wcześniej – gdy na kształt programu można jeszcze wpłynąć. Partnerzy często wnoszą perspektywę, której firma sama nie posiada (np. w kwestii projektowania badania czy wyboru właściwej ścieżki regulacyjnej), a taki wkład jest znacznie bardziej przydatny na wczesnym etapie, niż po podjęciu i zablokowaniu kluczowych decyzji.
Powiązaną kwestią jest brak jasności co do tego, jakiego partnera lub jakiej umowy tak naprawdę się oczekuje przed rozpoczęciem takich rozmów. Bez tej przejrzystości potencjalnemu partnerowi trudniej jest zrozumieć, jak się zaangażować, przez co sprawy często utykają w miejscu.
Żadna z tych rzeczy nie gwarantuje sukcesu – to, jak zareaguje branża czy regulatory, nigdy nie leży w pełni w niczyjej gestii. Jednak wczesne rozpoczęcie działań i wiedza o tym, czego się szuka, znajdują się pod kontrolą firmy i to one zazwyczaj decydują o różnicy między sprawnym procesem a działaniem pod presją czasu.
