Akcje UniQure wystrzeliły po decyzji FDA. Dlaczego to ważny sygnał dla projektu multiQure i Pure Biologics
Akcje uniQure na Nasdaq wystrzeliły na wczorajszej sesji po komunikacie FDA o AMT-130 w chorobie Huntingtona. Holenderska spółka podała, że agencja uznała „3 letnią analizę z Fazy I/II badania klinicznego” za akceptowalną podstawę do złożenia wniosku w trybie przyspieszonej rejestracji. Rynek zareagował bardzo mocno, podbijając kurs o około 78,44% w jednej sesji. To bardzo ważne wydarzenie również dla notowanej na GPW spółki biotechnologicznej Pure Biologics, które posiada zbliżony projekt multiQure.
Decyzja FDA odnośnie projektu uniQure, sprawiła że inwestorzy zaczynają wyceniać bardziej pragmatyczną ścieżkę rejestracyjną dla terapii genowych w Huntingtonie. Jak podkreślono w komentarzu DM INC dr Maciej Kietliński, decyzja FDA jest „istotnie pozytywna również z perspektywy multiQure”, bo oznacza „walidację kierunku terapeutycznego opartego na wyciszaniu ekspresji chorobotwórczej huntingtyny” oraz potwierdzenie gotowości regulatorów do „rozważania elastycznych ścieżek rejestracyjnych” w tej chorobie.
Co dokładnie wydarzyło się na UniQure
Spółka uniQure przekazała, że po niedawnym spotkaniu typu B z FDA agencja uznała trzyletnią analizę z badania fazy I/II za wystarczającą jako główną podstawę do złożenia wniosku BLA o przyspieszone zatwierdzenie dla projektu spółki celującego w chorobę Huntingtona AMT-130. Spółka dodała też, że planuje złożyć wniosek w trzecim kwartale 2026 roku, a FDA chce wcześniej uzgodnić projekt badania potwierdzającego, potencjalnie z użyciem równoległej kontroli standard-of-care zamiast procedury sham.
W praktyce rynek odczytał to jako bardzo mocne potwierdzenie, że program ma realną szansę wejść na ścieżkę rejestracyjną szybciej, niż wcześniej zakładano. W komentarzu analitycznym DM INC wskazano wprost, że „pozytywna reakcja inwestorów potwierdza również, że rynek przypisuje wysoką wartość kamieniom milowym kliniczno-regulacyjnym” i premiuje projekty, które mogą zbliżyć pierwszą terapię modyfikującą przebieg choroby Huntingtona do rejestracji.
Dlaczego to ważne dla multiQure
Dla multiQure znaczenie ma przede wszystkim to, że uniQure i projekt polski poruszają się w tym samym obszarze biologicznym i terapeutycznym, choć na innym etapie rozwoju. W komentarzu DM INC wskazuje, że „AMT-130 oraz platforma multiQure opierają się na zbliżonym mechanizmie biologicznym oraz tożsamej metodzie podania”, więc pozytywne dane uniQure są dla rynku formą zewnętrznej walidacji całej tezy inwestycyjnej dla polskiej spółki.
Jeszcze mocniej wagę tego wydarzenia podkreślają przedstawiciele Pure Biologics. „Stanowisko FDA w sprawie terapii AMT-130 rozwijanej przez uniQure to przełomowy moment nie tylko dla podmiotów prowadzących prace B+R w obszarze terapii genowych w chorobie Huntingtona, ale również szerszego sektora badań nad lekami na genetyczne schorzenia neurodegeneracyjne.” komentuje Tomasza Nocuń szef projektu multiQure. Dla multiQure kluczowa jest też akceptacja przez FDA możliwości wykorzystania „porównawczych zbiorów danych pochodzących z obserwacyjnych badań klinicznych choroby Huntingtona” dodaje, bo to może uprościć projektowanie własnej ścieżki klinicznej.
Biofund i ACRX nawiązały porozumienie ws. rozwoju projektu multiQure w ramach spółki Pure Biologics
Wpływ na Pure Biologics
Dla Pure Biologics to ważne, bo spółka jest właścicielem projektu multiQure. To oznacza, że każdy wzrost wiarygodności programu terapeutycznego i każda poprawa sentymentu wobec całej klasy projektów w Huntingtonie może działać jak mnożnik wyceny dla Pure Biologics. W praktyce rynek dostał sygnał, że nie chodzi o „egzotyczny” projekt badawczo-rozwojowy, tylko o obszar, w którym regulator dopuszcza bardziej elastyczne podejście, a inwestorzy są gotowi płacić za samą bliskość kolejnych kamieni milowych.Polska spółka przygotowuje się do rozpoczęcia badań klinicznych tego projektu i dalszego finansowania jego rozwoju. Wydarzenia związane z holenderskim podmiotem sprawiają, że rynek widzi już nie tylko potencjał naukowy, ale też realną ścieżkę dojścia do rejestracji i monetyzacji. Jak podkreślają przedstawiciele multiQure „wzrost wyceny uniQure o prawie 80 w trakcie jednej sesji” pokazuje, że inwestorzy „rozumieją wagę decyzji FDA”, a „zarówno komunikat, jak i reakcja rynku są bardzo ważnymi sygnałami również dla multiQure”. Polska spółka bowiem przygotowuje się do zabezpieczenia finansowania na dalszy rozwój projektu i jego przygotowanie do projektu komercjalizacji.
Kurs akcji Pure Biologics
Podsumowując uniQure jest bardziej posuniętym na osi czasu projektem, w pewien sposób jest to “wcześniejsza generacja” technologii multiQure. Zachęcające wyniki badań oraz zmiana nastawienia regulatora na bardziej pozytywne to sygnał dla multiQure oraz inwestorów projektu, że terapia „first-in-class”, stanowiąca dla multiQure benchmark, robi znaczące postępy. Jest to o tyle istotne dla multiQure, ponieważ oferuje on terapię best-in-class, bardziej efektywną od uniQure.
