Biofund chce wprowadzić multiQure na GPW w ciągu kilku miesięcy. Celuje w terapię choroby Huntingtona - Kris Siemionow
Biofund, specjalistyczny fundusz z USA, znany polskim inwestorom z zaangażowania w Medicalgorithmics, chce wprowadzić na GPW kolejny projekt. MultiQure to cząsteczka „best in class”, celująca w chorobę Huntingtona. O potencjale tego projektu i możliwych scenariuszach opowiedział nam Kris Siemionow, główny udziałowiec Biofund.
Z tej rozmowy dowiesz się:
- Jakie scenariusze wprowadzenia projektu MultiQure na giełdę rozważa Biofund i dlaczego jednym z nich jest odwrotne przejęcie Pure Biologics?
- Na jakim etapie jest projekt MultiQure i kiedy mogą rozpocząć się badania na ludziach?
- Jakie projekty są porównywalne do MultiQure?
- Jaki jest potencjał platformy i jak wyglądają możliwe scenariusze komercjalizacji?
Paweł Biedrzycki: Czy celem Biofundu jest wprowadzenie projektu multiQure na giełdę w najbliższym czasie?
Kris Siemionow: Zdecydowanie tak. Naszym celem jest upublicznienie multiQure na Giełdzie Papierów Wartościowych w krótkim terminie, wykorzystując dostępne opcje. Jako plan A rozważamy scenariusz ogłoszony wcześniej we współpracy z Pure Biologics, ale jako poważny fundusz nie stawiamy wszystkiego na jedną kartę i mamy przygotowane różne scenariusze. Decyzje będą podejmowane w oparciu o to, co jest najkorzystniejsze dla udziałowców Biofundu i multiQure. Zakładamy, że proces może zostać sfinalizowany dość szybko, realnym horyzontem jest najbliższe kilka miesięcy.
Czym dokładnie jest projekt multiQure? Czy to wciąż faza wczesnych badań R&D, czy projekt jest już bliżej badań klinicznych?
Na podstawie naszych doświadczeń z innymi projektami oceniamy, że faza rozwoju w jakiej obecnie znajduje się multiQure pozwala na to, aby kolejnym krokiem było podanie terapii pierwszym pacjentom. Nie jest to już etap optymalizacji cząsteczki w laboratorium, co działo się w latach 2022–2023. Obecnie celujemy w rozpoczęcie podawania w 2027 roku, przy optymistycznym przebiegu procesów może to być pierwszy lub drugi kwartał, a w wariancie ostrożniejszym druga połowa roku. Potencjał jest naprawdę duży biorąc pod uwagę wycenę projektu dokonaną przez DM INC wynoszącą około 380 mln zł. Wcześniej opublikowany został raport Baker Tilly, który wycenia projekt na ponad 400 mln zł.
Jakie czynniki mają największy wpływ na ten harmonogram?
Kluczowe są dwa „suwaki”. Pierwszy to kwestie regulacyjne, musimy przejść przez komisję bioetyczną oraz uzyskać zgody odpowiednich urzędów, takich jak Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych. Rozważamy ścieżkę tzw. wyjątku szpitalnego (ATMP-HE), co mogłoby przyspieszyć proces. Drugim elementem jest produkcja leku do terapii genowej. Wybór podwykonawcy (CDMO) jest kluczowy, ponieważ czas produkcji u różnych dostawców waha się od 3 do 9 miesięcy. Prowadzimy obecnie rozmowy z dziesięcioma renomowanymi firmami, a naszym celem jest ogłoszenie wyboru wykonawcy tuż po wprowadzeniu projektu na giełdę.
W jaki obszar terapeutyczny celujecie i jak wygląda rynek w tym zakresie?
Koncentrujemy się na chorobach poliglutaminowych (PolyQ), które są rzadkimi, postępującymi i obecnie nieuleczalnymi schorzeniami neurodegeneracyjnymi. Szczególnie perspektywiczny jest rynek terapii choroby Huntingtona, najczęściej występującej spośród chorób poliglutaminowych. Na rynku nie ma obecnie satysfakcjonujących terapii dla tych pacjentów, co stanowi ogromną szansę rynkową. W Stanach Zjednoczonych refundacje za pojedynczą terapię genową wynoszą od 2 do 4 milionów dolarów. Przy populacji około 100 tysięcy pacjentów w skali globalnej mówimy o bardzo dużej wartości rynku adresowalnego.
Co wyróżnia Waszą technologię na tle światowej konkurencji?
Nasze podejście jest unikalne, ponieważ jest selektywne. Konkurencyjne rozwiązania, jak np. to rozwijane przez notowaną na NASDAQ firmę uniQure, celują zarówno w zmutowany, jak i w zdrowy gen kodujący huntingtynę. Nasza terapia atakuje wyłącznie mutację, pozostawiając prawidłowy gen w spokoju, co pozwala mu nadal produkować potrzebne białko. Dzięki temu ograniczamy ryzyko skutków ubocznych. Wyniki naszych badań przedklinicznych, które zostały opublikowane pod koniec kwietnia w prestiżowym czasopiśmie naukowym, potwierdzają wysoką skuteczność i bezpieczeństwo tej zoptymalizowanej cząsteczki.
Wycena UniQure na Nasdaq w mln USD
Czy zatem multiQure można określić jako projekt typu „first-in-class” czy „best-in-class”?
multiQure określamy jako projekt „best-in-class”. „First-in-class” jest uniQure ze swoim starszym, nieselektywnym podejściem. My proponujemy lepszy mechanizm, czyniąc terapię wybiórczą. Dodatkowo multiQure to platforma uwzględniająca również inne jednostki chorobowe, dla których wyniki spodziewane są w drugiej połowie 2027 roku, co może pozwolić na wejście w kolejne wskazania terapeutyczne w 2028 roku.
Jak wygląda Wasza strategia komercjalizacji? W Polsce często jest to najtrudniejszy etap projektów biotechnologicznych.
Już teraz prowadzimy rozmowy z potencjalnymi partnerami z branży farmaceutycznej, pytając ich, jakich danych potrzebują, aby wejść w późniejsze fazy kliniczne. Kluczowym „driverem” wartości będą wstępne wyniki skuteczności i bezpieczeństwa uzyskane do 6 miesięcy po podaniu. Przykład uniQure pokazuje, jak bardzo rynek reaguje na postępy w badaniach nad chorobą Huntingtona, ich kapitalizacja potrafiła wzrosnąć o miliard dolarów po pozytywnych informacjach. Naszą preferowaną ścieżką jest partnerstwo z dużym graczem, ale przygotowujemy się tak, by dobre wyniki same generowały zainteresowanie inwestorów instytucjonalnych.
Kto tworzy zespół odpowiedzialny za ten projekt?
Zespół składa się z osób o bardzo rozpoznawalnych nazwiskach w polskiej biotechnologii, które nie muszą się już uczyć, jak prowadzić badania kliniczne. Biofund pozostaje bardzo zaangażowany operacyjnie. Mamy również wytypowany zespół kliniczny czyli neurologów i neurochirurgów z doświadczeniem w podawaniu terapii genowych dla spółek z całego świata, w tym z USA. To gwarantuje nam niezbędne know-how i dostęp do pacjentów. Szczególnie istotną osobą w tym procesie jest bez wątpienia prof. Mirosław Ząbek - jeden z najwybitniejszych polskich i światowych neurochirurgów, pionier innowacyjnych metod leczenia operacyjnego mózgu oraz ekspert w dziedzinie neurostymulacji oraz terapii genowej. O skali jego rozpoznawalności i osiągnięć w dziedzinie związanych z terapią choroby Huntingtona świadczy to, że spółka uniQure powierzyła mu realizację największej w Europie części badania klinicznego.
Jakie są najbliższe kroki milowe dla projektu?
Mamy już gotową terapię, która została przetestowana w szeregu badań na myszach. W dalszej kolejności nasz zespół będzie zajmował się zleceniem produkcji wektora wirusowego w standardzie GMP do podania u ludzi, co powinno nastąpić na przełomie 2026/2027. Następnie zostaną zrealizowane badania potwierdzające bezpieczeństwo wyprodukowanego wektora. Jednocześnie będą trwały konsultacje z FDA mające na celu doprecyzowanie pakietu danych koniecznych do wydania zgody na badanie kliniczne. Niezależnie od tego, w drugiej połowie 2027 roku zamierzamy zrealizować pierwsze podania terapii pacjentom w ramach wyjątku szpitalnego (ATMP-HE). Dzięki temu już w 2028 roku powinniśmy uzyskać pierwsze wyniki biomarkerów oraz obserwacji klinicznej pacjentów, co umożliwi nam przygotowanie oraz złożenie do FDA wniosku o badanie kliniczne.
Ile środków potrzebujecie na realizację tych celów?
Szacujemy, że na realizację powyższych działań potrzebujemy około 50 mln zł.
